第23届ASGCT：细胞疗法NTLA-5001治疗急性髓细胞白血病！
2020-05-13 Allan MedSci原创
Intellia Therapeutics是一家领先的基因组编辑公司，致力于利用CRISPR / Cas9技术开发治疗药物。
Intellia Therapeutics是一家领先的基因组编辑公司，致力于利用CRISPR / Cas9技术开发治疗药物，该公司将在第23届美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）年会上进行报告，详述细胞疗法NTLA-5001治疗急性髓细胞白血病（AML）的有效性和安全性。Intellia还提到了细胞疗法NTLA-2002，预计用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。
Intellia总裁兼首席执行官John Leonard博士称：“我们正在使用CRISPR / Cas9技术开发新工艺，以产生增强的工程细胞疗法来治疗传统方法无法有效治疗的严重癌症，例如AML。我们的专有平台提供了强大的工具来产生更有效的工程细胞。我们计划明年推进NTLA-5001进入临床试验”。
急性髓细胞白血病 (acute myelocytic leukemia, AML) 是最常见的成人白血病类型，但可发病于任何年龄。AML 有时是通过化疗或给予治疗其他癌症的放射治疗引起的。白血病细胞可以释放到血流中转运到其他器官，并继续生长分化，可以在皮肤、牙龈或者眼睛形成小团块（绿色瘤）。
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