Neurology：Eteplirsen治疗杜氏肌营养不良长期疗效研究
2018-05-12 zhangfan MedSci原创
研究证实，Eteplirsen长期治疗可诱导肌细胞穿透、外显子跳跃并促进新的肌萎缩蛋白表达
近日研究人员考察了Eteplirsen长期治疗对杜氏肌营养不良(DMD)患者新肌萎缩蛋白形成能力的影响。
202名DMD患者参与研究，患者每周接受1次30或50mg/Kg的药物注射。治疗180周后，采集上肢肌肉活检标本接受肌萎缩蛋白含量、免疫荧光以及肌营养不良蛋白阳性纤维百分比检测(PDPF)。以未接受药物治疗患者上肢肌肉活检标本结果为对照，采用逆转录聚合酶链反应(RT-PCR)结合Sanger测序技术，确定了Eteplirsen的作用机制。
PCR及Sanger测序结果显示，接受Eteplirsen治疗的患者100%的实现外显子51表达越过。与未接受治疗患者相比，治疗人群抗肌萎缩蛋白含量增加11.6倍，PDPF比例增加7.4倍，肌萎缩蛋白免疫荧光强度增加2.4倍，上述结果接受了多次复测验证。
研究证实，Eteplirsen长期治疗可诱导肌细胞穿透、外显子跳跃并促进新的肌萎缩蛋白表达。
原始出处：
Jay S. Charleston et al. Eteplirsen treatment for Duchenne muscular dystrophy Exon skipping and dystrophin production. Neurology. May 11，2018.
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#肌营养不良#
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希望科研人员不要停止研究的进度，新药早一天应用到临床，就能早一天拯救千万个不幸的家庭
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#Neurol#
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学习了受益匪浅
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