Nat Commun：减少肌脂蛋白的表达或可用于杜氏肌营养不良的治疗
2017-11-05 MedSci MedSci原创
肌脂蛋白（SLN）是肌肉/内质网（SR）Ca 2+ ATP酶（SERCA）的抑制剂，在杜氏肌营养不良（DMD）患者和动物模型中肌肉里表达异常升高。本研究中，研究人员发现减少SLN的水平可改善重症肌营养不良蛋白/肌萎缩蛋白双重突变体（mdx：utr - / -）DMD模型小鼠的营养不良。SLN基因的一个等位基因的种系失活可使SLN的表达正常化，恢复SERCA的功能，减轻骨骼肌和心脏病理，改善肌肉再生
肌脂蛋白（SLN）是肌肉/内质网（SR）Ca 2+ ATP酶（SERCA）的抑制剂，在杜氏肌营养不良（DMD）患者和动物模型中肌肉里表达异常升高。
本研究中，研究人员发现减少SLN的水平可改善重症肌营养不良蛋白/肌萎缩蛋白双重突变体（mdx：utr - / -）DMD模型小鼠的营养不良。SLN基因的一个等位基因的种系失活可使SLN的表达正常化，恢复SERCA的功能，减轻骨骼肌和心脏病理，改善肌肉再生，延长寿命。为了将此研究发现转化为治疗策略，研究人员通过腺相关病毒（AAV）9介导的RNA干扰敲低1月龄mdx：utr - / - 小鼠中SLN的表达。结果显示AAV治疗可明显降低SLN的表达，减轻肌肉病理并改善膈肌、骨骼肌和心脏功能。
综上所述，我们的研究结果表明减少SLN是治疗DMD的一种有希望的方法。
原始出处：
Antanina Voit, Vishwendra Patel, et al., Reducing sarcolipin expression mitigates Duchenne muscular dystrophy and associated cardiomyopathy in mice. Nat Commun. 2017; 8: 1068. doi: 10.1038/s41467-017-01146-7
作者：MedSci
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非常好的文章.学习了
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