CRISPR-cas9临床试验前，Editas基因编辑公司CEO辞职
2019-01-25 MedSci MedSci原创
基因编辑公司Editas Medicine将在没有总裁兼首席执行官Katrine Bosley的情况下，开始其第一次CRISPR临床试验。Bosley的辞职导致该公司的股价损失了近五分之一。这一消息也拖累了其他CRISPR-Cas9公司的股价，其中包括CRISPR Therapeutics和Intellia，分别下跌了11％和7％。
基因编辑公司Editas Medicine将在没有总裁兼首席执行官Katrine Bosley的情况下，开始其第一次CRISPR临床试验。Bosley的辞职导致该公司的股价损失了近五分之一。这一消息也拖累了其他CRISPR-Cas9公司的股价，其中包括CRISPR Therapeutics和Intellia，分别下跌了11％和7％。
在此之前，Editas首席财务官Andrew Hack 透露他将于3月1日离职并担任投资集团贝恩资本董事总经理，以及首席医疗官Gerald Cox 也已离职。Editas Medicine公司的多个关键人物的离职引起了人们的关注。而就在不久前，Editas宣布其EDIT-101的临床前数据发表Nature Medicine杂志上。
EDIT-101有望成为Editas的基因编辑药物，开始进行临床试验，因为该公司最近获得了一项研究性新药（IND）申请，该申请将用于该药物的1/2阶段试验。
CRISPR-Cas9技术是通过在DNA内的特定位置引入断裂以触发自我修复机制。然而，CRISPR不是恢复原始序列，而是作为一种新模板，根据需要编辑基因组。Editas是一家致力于开发基于CRISPR-Cas9或其他基因编辑技术（如锌指核酸酶（ZFN）或TALEN））的公司，这些技术可以在体内修饰基因并开始从实验室转变为临床。
EDIT-101被设计为直接递送到眼睛以修复Leber先天性黑蒙（LCA10）患者中的CEP290基因突变，恢复正常的CEP290表达。它将于今年晚些时候在美国和欧洲的10-20名LCA患者中进行测试。
CRISPR的临床应用之路并不顺利。在早期，开发该平台的科学家与他们各自的公司之间爆发了知识产权的法律纠纷，而且人们一直担心该技术可能不像最初想象的那样具有选择性且安全。
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