重磅！中国有望开展全球CRISPR基因编辑人体试验，治疗肺癌
2016-07-22 药明康德 华西医院官方网站
一个月前，NIH下属的重组DNA咨询委员会分析了CRISPR-Cas9技术的潜力、安全性、以及潜在的伦理问题后，一致批准它应用于人体。消息一经放出，人们也纷纷猜测第一个人体试验究竟会由哪家科研机构完成。 今天，Nature主页传来重磅消息。位于成都的四川大学华西医院有望率先进行全球首个将CRISPR-Cas9基因编辑技术应用到人体的试验。据华西医院的卢铀教授介绍，这项临床试验已在今年7月6日通过
一个月前，NIH下属的重组DNA咨询委员会分析了CRISPR-Cas9技术的潜力、安全性、以及潜在的伦理问题后，一致批准它应用于人体。消息一经放出，人们也纷纷猜测第一个人体试验究竟会由哪家科研机构完成。
今天，Nature主页传来重磅消息。位于成都的四川大学华西医院有望率先进行全球首个将CRISPR-Cas9基因编辑技术应用到人体的试验。据华西医院的卢铀教授介绍，这项临床试验已在今年7月6日通过了长达半年的伦理审批，最早有望在下个月正式开展。这比宾州大学以及Editas公司预期在今年年底或明年年初进行的临床试验要来得更早。
▲本项目的负责人，华西医院卢铀教授
本项临床试验针对的疾病是肺癌。根据Nature的报道，华西医院将招募那些患有非小细胞肺癌，癌症已经扩散，且化疗、放疗及其他治疗手段均已无效的患者。“对于这些患者来说，治疗手段相当有限，”卢铀教授说：“这项技术有望能给这些患者带来好处。”
按照计划，卢铀教授的团队会从招募的志愿者体内分离出T细胞，并利用CRISPR-Cas9技术对这些细胞进行基因编辑。他们将敲除这些细胞中的PD-1基因，并在体外进行细胞扩增。当细胞达到一定量后，卢铀教授计划将它们输回患者体内，并希望它们能够不被抑制，对肿瘤进行杀伤。
由于CRISPR-Cas9技术潜在的脱靶效应，位于成都的MedGenCell公司将参与本项临床试验，验证基因敲除的准确性。
▲Chan教授在看好这项临床试验的同时，也提出了一些建议
“这个疗法会比抗体更有力”，纪念斯隆-凯特琳癌症中心的免疫疗法专家Timothy Chan教授说。但Chan教授也指出了本次研究的一些风险——在激活之后，这些T细胞或许会引起自身免疫反应。“从肿瘤病灶处获取T细胞也许更好一些，”Chan教授建议说：“这些细胞早已专精于攻击肿瘤了。”
卢铀教授的团队表示，在之前FDA公布的数据中，自身免疫反应出现的概率并没有显著增加。此外，本次1期临床试验的目的是检验这项疗法的安全性，志愿者的生命安全是他们的第一优先考虑。按计划，该临床试验将招募10名志愿者，并从最低的剂量开始，对单名患者开始治疗。与此同时，整个团队将密切关注患者潜在的副作用，确保安全性。此外，他们也将从患者的血液中获取生物标志物，检验疗效。
▲Carl June教授是T细胞改造的先驱者之一
“这是令人振奋的一步，”宾州大学的Carl June教授对中国有望成为首个进行CRISPR人体试验的国家感到毫不意外：“中国非常重视生物医学的研究。”
“我希望我们是全球第一个进行人体试验的课题组，”卢铀教授说：“但更重要的是，我希望我们的临床试验能够获得良好的结果。”
作者：药明康德
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