FDA批准Trikafta用于治疗CFTR基因突变的囊性纤维化患者

2019-10-22 不详 MedSci原创

FDATrikaftaCFTR基因突变囊性纤维化

美国食品和药物管理局（FDA）已批准Vertex的Trikafta（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）用于治疗囊性纤维化（CF）。该公司宣布批准将该药用于治疗12岁及以上，囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因中至少有一个F508del突变的患者。

美国食品和药物管理局（FDA）已批准Vertex的Trikafta（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）用于治疗囊性纤维化（CF）。该公司宣布批准将该药用于治疗12岁及以上，囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因中至少有一个F508del突变的患者。

该批准标志着具有F508del突变和一个最小功能突变的12岁及以上CF人群首次使用针对CF潜在病因的药物，这也意味着大约有6000名潜在患者将接受该治疗。

Vertex的董事长，总裁兼首席执行官Jeffrey Leiden解释说，此次批准"标志着CF患者其家人和Vertex的里程碑。经过20年的共同努力，我们已获得FDA批准的Trikafta：一种突破性的药物，将来有可能治疗90％的CF患者。在美国大约有6000人患有CF，Trikafta是第一种可以治疗其潜在病因的药物。"

Vertex已向欧洲药品管理局（EMA）提交了销售授权申请（MAA），并正在III期研究中对具有F / MF和F / F CF突变的6至11岁人群进行评估。

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作者：不详



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