JNNP: 复发缓解型多发性硬化症的造血干细胞移植——一项观察性队列研究

2024-02-07 MedSci原创 MedSci原创

使用aHSCT治疗RRMS可使大多数患者摆脱疾病活动,且不良反应可接受。

目前流行的理论认为多发性硬化症是一种由 B 淋巴细胞和 T 淋巴细胞介导的自身免疫性炎症疾病,导致中枢神经系统(CNS)脱髓鞘、胶质细胞增生和轴突变性。发病时最常见的病程是复发-缓解型多发性硬化症(RRMS),其特征是中枢神经系统出现不同程度的炎症发作,造成不同程度的残障。随着时间的推移,RRMS 通常会转变为以神经变性和残疾累积为特征的继发性进展(SPMS)病程。

越来越多的证据支持使用自体造血干细胞移植(aHSCT)治疗复发复发-缓解型多发性硬化症(RRMS),但它尚未被纳入大多数国家的临床指南。本研究的目的是评估在常规医疗中实施aHSCT的疗效和安全性。相关研究结果发表在近期英国医学杂志子刊<JNNP>杂志上。

来自瑞典的学者对 231 名患者进行了评估,最终分析包括 2020 年 1 月 1 日前在瑞典接受 aHSCT 治疗的 174 名 RRMS 患者。通过对瑞典多发性硬化症登记处收集的前瞻性数据进行回顾性分析,对疗效进行评估。通过分析患者电子病历中的数据,评估了接受aHSCT后100天内与手术相关的安全性。

结果中位随访时间为5.5年(IQR:3.4-7.5),5年后无疾病活动迹象的Kaplan-Meier估计值为73%(95% CI 66%-81%),10年后为65%(95% CI 57%-75%)。在基线残疾的 149 名患者中,有 80 人(54%)病情有所改善,55 人(37%)病情稳定,14 人(9%)病情恶化。每名患者的平均不良反应次数为:3级为1.7次(±SD:1.5次),4级为0.06次(±SD:0.3次)。发热性中性粒细胞减少症是最常见的不良事件,影响了68%的患者。没有出现与治疗相关的死亡率。

综上,使用aHSCT治疗RRMS可使大多数患者摆脱疾病活动,且不良反应可接受。该疗法应被视为高度活动性RRMS患者的标准治疗方法。

原始出处:

Silfverberg T, Zjukovskaja C, Ljungman P, et al. Haematopoietic stem cell transplantation for treatment of relapsing-remitting multiple sclerosis in Sweden: an observational cohort study. Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry 2024;95:125-133.



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