Nature子刊:CRISPR让致命疾病“弃恶从善”

2016-09-06 王英 生物通

导语:现在,美国贝勒医学院的研究人员在小鼠身上进行的研究显示,通过删除一个疾病相关的基因,他们可以把曾经致命的疾病,转变成一种良性的形式。相关研究结果发表在8月30日的《Nature Communications》杂志。肝脏疾病酪氨酸血症I型,是一种严重的疾病,医生通常使用药物治疗。然而,这种治疗是终身的,并且仍然存在肝癌的残留风险,通常是通过原位肝移植治疗。现在,美国贝勒医学院的研究人员在小鼠身

导语:现在,美国贝勒医学院的研究人员在小鼠身上进行的研究显示,通过删除一个疾病相关的基因,他们可以把曾经致命的疾病,转变成一种良性的形式。相关研究结果发表在8月30日的《Nature Communications》杂志。



肝脏疾病酪氨酸血症I型,是一种严重的疾病,医生通常使用药物治疗。然而,这种治疗是终身的,并且仍然存在肝癌的残留风险,通常是通过原位肝移植治疗。现在,美国贝勒医学院的研究人员在小鼠身上进行的研究显示,通过删除一个疾病相关的基因,他们可以把曾经致命的疾病,转变成一种良性的形式。相关研究结果发表在8月30日的《Nature Communications》杂志。

贝勒医学院细胞和基因治疗中心助理教授Karl Dimiter Bissig博士说:“代谢途径重新编程是一个新的概念。我们不是专注于引起疾病的基因,而是重点关注一个疾病相关的基因。简而言之,我们重写了代谢途径,这样,所需的正常过程就不必与导致这种疾病的区域或基因发生交集。”

这项研究结果表明,一次性治疗已被证明对小鼠有着永久性的影响,从而消除了对药物的需求。

酪氨酸血症是由于一种酶的缺乏而引起的,这种酶可导致有毒代谢产物的积累,这会损害肝脏和肾脏。利用称为CRISPR/Cas9的基因工程技术,研究人员将特定的DNA片段从HPD基因上切除。那些被编辑的肝细胞比非编辑的肝脏更有生长优势,并在仅仅几个星期内取代了整个肝脏,从而导致了一个仿佛永久性的变化。

Bissig说:“我们发现,编辑该基因并不影响其他任何过程,代谢重编程比基因替代疗法和传统的药物治疗更具有一些优势。”Bissig也是贝勒医学院Dan L Duncan综合癌症中心的成员。

Bissig解释说,在基因替代疗法中要求一个野生型蛋白的持续表达,它有时可以表现为身体外源物,并触发免疫反应。而细菌Cas9也可能导致一种免疫反应,Bissig说,只需要短期的免疫抑制,编辑的肝细胞就会扩增到产生永久的改变。

另一个好处是,药物治疗影响的是整个身体,而这种治疗是精确的,仅限于所编辑的器官。

Bissig说:“我们仍在研究长期的影响,但小鼠模型在整个研究期间保持着身体健康。我们的研究只是第一个概念验证,代谢途径的重新编程可能也适用于其他代谢性疾病。”

作者:王英



版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (4)
#插入话题
  1. 2016-09-08 yuandd
  2. 2016-09-06 doctorJiangchao

    继续学习

    0

  3. 2016-09-06 doctorJiangchao

    继续关注

    0