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#X连锁#
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2020-05-29
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X连锁无丙种球蛋白血症:症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗
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2023-02-18
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X连锁淋巴增生症:症状与体征,病因,流行病学,诊断与治疗
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2022-09-29
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ARD:SAT1中的功能丧失变异导致X连锁儿童期系统性红斑狼疮
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2022-12-11
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X连锁肾上腺脑白质营养不良:症状与体征、病因、流行病学、诊断和治疗
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2022-09-03
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X连锁低磷血症(XLH):新数据表明Crysvita对XLH患者具有长期益处
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2021-12-09
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Nat Commun:X连锁肌张力障碍-帕金森病中年龄相关遗传修饰因子的鉴定
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2021-07-05
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关注罕见病“红细胞生成性原卟啉症及X连锁卟啉症”:已启动MT-7117全球III期临床试验
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2020-11-20
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NMPA批准突破性罕见病药布罗索尤单抗上市,治疗X连锁低磷血症(遗传佝偻病)
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2021-03-24
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Nat Med:慢病毒基因疗法治疗X连锁慢性肉芽肿病
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2021-07-26
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欧洲药品管理局:授予MB-107慢病毒基因疗法治疗X连锁严重综合免疫缺陷病的先进疗法分类
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2021-01-14
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J Bone Miner Res:布洛舒单抗可改善X连锁低磷酸盐血症成人的骨软化情况
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2021-05-19
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欧洲委员会(EC)批准CRYSVITA(burosumab)治疗老年人和成年人X连锁性低磷血症(XLH)
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2021-02-23
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JCEM:X连锁性低磷血症的患病率和死亡率
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2020-07-11
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第24届世界肌肉协会年会:AT132治疗X连锁型肌管肌病的ASPIRO试验取得新阳性数据
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2020-05-20
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Neurology病例:见于成人起病的X连锁肾上腺脑白质营养不良的额叶受累
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2020-08-15
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FDA授予OTL-102孤儿药称号,用于治疗X连锁慢性肉芽肿(X-CGD)
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2020-10-31
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Neurology病例:X连锁肾上腺脑白质营养不良:脊髓小脑变异型
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2020-02-19
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Neurology:见于成人起病的X连锁肾上腺脑白质营养不良的额叶受累
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2019-11-02
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Hum Genome Var:日本X连锁先天性视网膜劈裂患者的RS1基因新突变研究
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2019-03-02
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Lentivector基因疗法治疗X连锁严重联合免疫缺陷
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