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SCI TRANS MED:临床数据显示,脑部AAV疗法拯救婴儿致命遗传疾病
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#AAV#
Nat Biotechnol :十年监测发现,更安全基因治疗载体AAV,竟有潜在致癌性
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xuqianhua
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Blood:AAV5基因治疗后人血浆中转基因产生的VIII因子的活性
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Brain :“脑残”有得治?首例!基因载体AAVhu.32可矫正全脑的基因缺陷
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2020-08-03
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ASRS 2020:AAV-RPGR基因疗法治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症,患者视力显着改善
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2020-07-20
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SCI ADV:AAV基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题
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2020-05-20
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Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401,用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据
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2020-05-19
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FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号,治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症
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2020-04-24
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Janssen的遗传性视网膜疾病基因疗法AAV-RPGR,获得欧洲药品管理局PRIME称号
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2020-03-08
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Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展
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2020-02-15
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Science:晴天霹雳!公认更安全基因治疗载体AAV,竟有潜在致癌性
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2020-01-13
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#AAV#
NEJM:AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病
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2020-01-04
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Freeline公司肝脏靶向的AAV基因疗法,在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力
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2019-07-09
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PNAS:AAV2 / 9病毒疗法延迟ALS疾病发作
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2019-07-08
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#AAV#
治疗粘多糖贮积症的基因疗法LYS-SAF302 的II/III期临床试验AAVance正式开始
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2019-02-19
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#AAV#
FDA批准UniQure开展亨廷顿病的AAV基因治疗临床试验
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2019-01-28
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Nat Rev Drug Discov:AAV基因治疗神经系统疾病的进展与挑战
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2018-08-18
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NEJM:重症血友病A患者的AAV5-VIII因子基因治疗
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2017-12-30
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#AAV#
Gene Ther:在rd1小鼠模型和灵长类视网膜外植体中重组AAV不同的倾向性研究!
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2017-09-11
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Lancet:AAV2载体基因组表达VEGF中和蛋白sFLT01的安全性研究
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2017-05-19
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