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[GetTopicListResponse(id=2198921, encodeId=26352198921e6, content=<a href='/topic/show?id=3e26e794600' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#细胞治疗#</a> <a href='/topic/show?id=567041e8055' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#基因治疗#</a> <a href='/topic/show?id=9bbb48e7692' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#干细胞治疗#</a>, objectTitle=BMJ：中国学者，人脐带间充质干细胞治疗阿尔波特综合征肾功能障碍, objectType=article, longId=821493, objectId=73b4821493a4, topicUrl=null, isHasObj=0, objectCover=https://img.medsci.cn/20230321/1679467473218_4754896.jpeg, objectUrl=/article/show_article.do?id=73b4821493a4, replyNumber=0, likeNumber=1, createdTime=2024-04-17, rootId=0, userName=梅斯管理员, userId=cade5395722, projectId=1, avatar=, status=1, hasArticle=1, attachment=null, ipAttribution=上海, moduleDTOList=[ModuleDTO(moduleId=73b4821493a4, moduleTitle=BMJ：中国学者，人脐带间充质干细胞治疗阿尔波特综合征肾功能障碍, moduleType=article, hrefUrl=https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=73b4821493a4)], followStatus=false, userIsMember=false, type=null, lengthMark=0), GetTopicListResponse(id=2197361, encodeId=32ea219e3617c, content=<a href='/topic/show?id=567041e8055' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#基因治疗#</a> <a href='/topic/show?id=0120113161fe' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#腺相关病毒（AAV）载体#</a>, objectTitle=Nat. Commun: 利用全人肝脏异位常温灌注进行临床前 AAV 载体评估, objectType=article, longId=820047, objectId=dab482004eab, topicUrl=null, isHasObj=0, objectCover=https://img.medsci.cn/20221109/1668019396776_4754896.png, objectUrl=/article/show_article.do?id=dab482004eab, replyNumber=0, likeNumber=14, createdTime=2024-04-08, rootId=0, userName=梅斯管理员, userId=cade5395722, projectId=1, avatar=, status=1, hasArticle=1, attachment=null, ipAttribution=上海, moduleDTOList=[ModuleDTO(moduleId=dab482004eab, moduleTitle=Nat. 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style='color:#2F92EE;'>#Vyjuvke#</a>。用于治疗6月龄及以上的伴有<a href='/topic/show?id=06414988ab' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#Col7a1#</a>基因突变的<a href='/topic/show?id=0ac21062e5e4' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#营养不良大疱性表皮松解症#</a>（DEB）患者的伤口。 <a href='/topic/show?id=2be61e0740' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#AAV载体#</a>无法重复给药，而<a href='/topic/show?id=567041e8055' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#基因治疗#</a>会随时间推移，疗效逐步降低，看来还需要找到新的载体！HSV-1是其中之一，<a href='/topic/show?id=8ce61062e6e9' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#慢病毒载体#</a>有天然的缺陷，未来还需要发现更多的载体，或开发新型的<a href='/topic/show?id=2022e74603e' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#纳米载体#</a>。, objectTitle=FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”, objectType=article, longId=772945, objectId=4f7fe72945d8, topicUrl=null, isHasObj=0, objectCover=https://img.medsci.cn/20230520/1684564265487_5295905.jpg, objectUrl=/article/show_article.do?id=4f7fe72945d8, replyNumber=0, likeNumber=67, createdTime=2023-05-21, rootId=0, userName=侠胆医心, 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objectTitle=Blood：基因疗法对Wiskott-Aldrich综合征重度患者的疗效。, objectType=article, longId=105873, objectId=3cbf1058e3bf, topicUrl=null, isHasObj=0, objectCover=https://img.medsci.cn/webeditor/uploadfile/201707/20170718094058191.jpg, objectUrl=/article/show_article.do?id=3cbf1058e3bf, replyNumber=0, likeNumber=71, createdTime=2022-10-11, rootId=0, userName=lifestar, userId=aa0e14, projectId=1, avatar=, status=1, hasArticle=1, attachment=null, ipAttribution=, moduleDTOList=[ModuleDTO(moduleId=3cbf1058e3bf, moduleTitle=Blood：基因疗法对Wiskott-Aldrich综合征重度患者的疗效。, moduleType=article, hrefUrl=https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=3cbf1058e3bf)], followStatus=false, userIsMember=false, type=1, lengthMark=0), GetTopicListResponse(id=2092808, encodeId=b6322092808de, content=<a href='/topic/show?id=f336e29134' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#FDA#</a>批准的<a href='/topic/show?id=60c232154fc' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#创新药物#</a>，这里看到常见病，如<a href='/topic/show?id=91cf549e3f1' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#抑郁症#</a>，<a href='/topic/show?id=13032e051f7' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#便秘#</a>的治疗，也有<a href='/topic/show?id=5a8be955621' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#罕见病#</a>，如<a href='/topic/show?id=aebc192307c' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#β地中海贫血#</a>的<a href='/topic/show?id=567041e8055' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#基因治疗#</a>上市。还有<a href='/topic/show?id=0eca955681e' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#酶替代治疗#</a><a href='/topic/show?id=e6b910492475' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#Xenpozyme#</a>，<a href='/topic/show?id=224b6e85219' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#特利加压素#</a>治疗成人<a href='/topic/show?id=abc28138548' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#肝肾综合征#</a> (HRS)等，整体来说，创新药呈现是加速发展的趋势。, objectTitle=FDA在2022年第三季度批准了哪些创新药（下）？, objectType=article, longId=742666, objectId=b6c8e42666e2, topicUrl=null, isHasObj=0, objectCover=https://img.medsci.cn/images/20221009/ab2e59afdf774f8881a31e168706d9f7.jpg, objectUrl=/article/show_article.do?id=b6c8e42666e2, replyNumber=0, likeNumber=131, createdTime=2022-10-10, rootId=0, userName=lifestar, userId=aa0e14, projectId=1, avatar=, status=1, hasArticle=1, attachment=null, ipAttribution=, moduleDTOList=[ModuleDTO(moduleId=b6c8e42666e2, moduleTitle=FDA在2022年第三季度批准了哪些创新药（下）？, moduleType=article, hrefUrl=https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=b6c8e42666e2)], followStatus=false, userIsMember=false, type=1, lengthMark=0), GetTopicListResponse(id=2092803, encodeId=2ec320928036d, content=<a href='/topic/show?id=f336e29134' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#FDA#</a> 批准 <a href='/topic/show?id=793810491e53' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#Beti-Cel#</a><a href='/topic/show?id=567041e8055' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#基因治疗#</a>儿科和成人输血依赖型 <a href='/topic/show?id=0a5a1918980' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#β-地中海贫血#</a>, objectTitle=FDA 批准 Beti-Cel 基因治疗儿科和成人输血依赖型 β-地中海贫血, objectType=article, longId=736914, objectId=6c19e36914a6, topicUrl=null, isHasObj=0, objectCover=https://img.medsci.cn/Random/337.jpg, objectUrl=/article/show_article.do?id=6c19e36914a6, replyNumber=0, likeNumber=98, createdTime=2022-10-10, rootId=0, userName=lifestar, userId=aa0e14, projectId=1, avatar=, status=1, hasArticle=1, attachment=null, ipAttribution=, moduleDTOList=[ModuleDTO(moduleId=6c19e36914a6, moduleTitle=FDA 批准 Beti-Cel 基因治疗儿科和成人输血依赖型 β-地中海贫血, moduleType=article, hrefUrl=https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=6c19e36914a6)], followStatus=false, userIsMember=false, type=1, lengthMark=0)] 梅斯话题小助手

2020-05-29

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#细胞治疗# #基因治疗# #干细胞治疗#

BMJ：中国学者，人脐带间充质干细胞治疗阿尔波特综合征肾功能障碍

2024-04-17发表于上海

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#基因治疗# #腺相关病毒（AAV）载体#

Nat. Commun: 利用全人肝脏异位常温灌注进行临床前 AAV 载体评估

2024-04-08发表于上海

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#基因治疗# #腺相关病毒基因治疗#

Nature Communications: 用于腺相关病毒基因治疗的人源化小鼠模型

2024-03-27发表于上海

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#基因治疗# #先天性耳聋# #遗传性耳聋# #舒易来#

Lancet：舒易来教授发表全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验结果

2024-01-27发表于加利福尼亚

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#耳聋# #基因治疗# #AAV1-hOTOF#

Lancet：全球首个！复旦大学舒易来等多团队合作开发新的治疗方法，首次使耳聋患者的听力恢复

2024-01-25发表于陕西省

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#血友病# #基因治疗# #长效凝血因子# #非因子治疗#

杨仁池教授：从长效凝血因子和非因子治疗到基因治疗，血友病治疗正走向治愈

2024-01-09发表于上海

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#基因治疗# #镰状细胞病# #血液干细胞#

Nat Med：最新临床试验表明基因治疗早期过程可能导致血液干细胞的癌症相关突变

2023-12-19发表于上海

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#基因治疗#

【中文】ICH指导原则：基因治疗产品非临床生物分布的考虑S12

2023-10-13发表于上海

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#大疱性表皮松解症##基因治疗#

NEJM：局部应用基因治疗营养不良性大疱性表皮松解症

2023-05-21发表于上海

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#基因治疗##Krabbe病##AAV载体#，是希望，但是未来还需要探索可重复给药的基因治疗技术

AAV基因治疗Krabbe病，100%有效

2023-05-21发表于上海

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全文收起伟大！#FDA#批准了 Krystal Biotech 公司开发的基于#单纯疱疹病毒1型#（#HSV-1#）的#局部基因疗法##Beremagene Geperpavec#（B-VEC），商品名#Vyjuvke#。用于治疗6月龄及以上的伴有#Col7a1#基因突变的#营养不良大疱性表皮松解症#（DEB）患者的伤口。 #AAV载体#无法重复给药，而#基因治疗#会随时间推移，疗效逐步降低，看来还需要找到新的载体！HSV-1是其中之一，#慢病毒载体#有天然的缺陷，未来还需要发现更多的载体，或开发新型的#纳米载体#。

FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”

2023-05-21发表于上海

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#基因治疗#动则几百万，一般家庭很难承受，在国外，有保险公司拖底，还是可以的，在国内是极为困难的，如果有一天，基因治疗费用降至3-10万，估计会有大量患者使用。

Nature：基因治疗的价格应该平民化！

2023-05-02发表于上海

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#基因治疗##天使综合征#，未来针对胎儿进行基因编辑，可能是真正解决#遗传病#的方法#罕见病#

Mole Ther：中国学者采用基因治疗天使综合征，有望治愈

2023-03-13发表于上海

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#腺相关病毒#（AAV）#血友病B##基因治疗#

《肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗研究》解读

2023-02-27发表于上海

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#FDA#批准#膀胱癌##基因治疗#药物#Adstiladrin#，是首款膀胱癌的基因治疗

FDA批准膀胱癌基因治疗药物Adstiladrin，是首款膀胱癌的基因治疗

2022-12-31发表于上海

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从#基因编辑#到#基因书写#：#Tessera#横空出世！这确实是划时代的突破性技术，未来#基因治疗#将被拓展到各个治疗领域

从基因编辑到基因书写：Tessera横空出世！

2022-12-27发表于上海

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#基因治疗##白血病#

里程碑突破：碱基编辑疗法成功治愈白血病，让13岁小女孩重获新生

2022-12-15发表于上海

lifestar (审核中...)

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#基因治疗#用于#Wiskott-Aldrich综合征#（又称湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征）是一种隐性伴性遗传性疾病，只发生于男性儿童，以血小板减少伴小血小板、湿疹、免疫缺陷、易患自身免疫性疾病和恶性肿瘤为临床特点。可以取代以前的#干细胞治疗#

Blood：基因疗法对Wiskott-Aldrich综合征重度患者的疗效。

2022-10-11

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#FDA#批准的#创新药物#，这里看到常见病，如#抑郁症#，#便秘#的治疗，也有#罕见病#，如#β地中海贫血#的#基因治疗#上市。还有#酶替代治疗##Xenpozyme#，#特利加压素#治疗成人#肝肾综合征# (HRS)等，整体来说，创新药呈现是加速发展的趋势。

FDA在2022年第三季度批准了哪些创新药（下）？

2022-10-10

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#FDA# 批准 #Beti-Cel##基因治疗#儿科和成人输血依赖型 #β-地中海贫血#

FDA 批准 Beti-Cel 基因治疗儿科和成人输血依赖型 β-地中海贫血

2022-10-10

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