#营养不良大疱性表皮松解症#

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伟大!FDA批准了 Krystal Biotech 公司开发的基于单纯疱疹病毒1型(HSV-1)的局部基因疗法Beremagene Geperpavec(B-VEC),商品名Vyjuvke。用于治疗6月龄及以上的伴有COL7A1基因突变的营养不良大疱性表皮松解症(DEB)患者的伤口。 AAV载体无法重复给药,而基因治疗会随时间推移,疗效逐步降低,看来还需要找到新的载体!HSV-1是其中之一,慢病毒载体有天然的缺陷,未来还需要发现更多的载体,或开发新型的纳米载体。
2023-05-21发表于上海

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伟大!#FDA#批准了 Krystal Biotech 公司开发的基于#单纯疱疹病毒1型##HSV-1#)的#局部基因疗法##Beremagene Geperpavec#(B-VEC),商品名#Vyjuvke#。用于治疗6月龄及以上的伴有#Col7a1#基因突变的#营养不良大疱性表皮松解症#(DEB)患者的伤口。 #AAV载体#无法重复给药,而#基因治疗#会随时间推移,疗效逐步降低,看来还需要找到新的载体!HSV-1是其中之一,#慢病毒载体#有天然的缺陷,未来还需要发现更多的载体,或开发新型的#纳米载体#
2023-05-21发表于上海
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