Blood：血液肿瘤儿童患者进行异基因造血细胞移植的有效疾病风险指数
2020-12-13 MedSci原创 MedSci原创
疾病风险指数(DRI)是为接受造血干细胞移植的血液恶性肿瘤成年患者开发的，也被用来根据疾病风险对儿童和青少年患者进行分层。
疾病风险指数(DRI)是为接受造血干细胞移植的血液恶性肿瘤成年患者开发的，也被用来根据疾病风险对儿童和青少年患者进行分层。
在这项研究中，研究人员分析了2569名18岁以下的接受造血细胞移植的急性髓系白血病(AML；n=1224)或急性淋巴细胞白血病(ALL；n=1345)患者，以开发和验证可根据AML/ALL儿童/青少年患者的疾病风险进行分层的DRI。每种疾病的开发和验证队列被随机生成，按1:1分配，并为每种疾病建立单独的预后模型。
无白血病存活期和总存活期
对于AML患者，根据年龄、细胞遗传学风险和疾病状态(包括移植时最低残留疾病状态)分成了四个风险组。低危组(0分)、中危组(2、3、5分)、高危组(7、8分)和极高危组(>8分)的患者的5年无白血病生存率分别为78%、53%、40%和25%（p<0.0001）。
对于ALL患者，根据年龄和疾病状况(包括移植时最低残留疾病状况)分成了三个风险组。低危组(0分)、中危组(2~4分)和高危组(≥5)患者的5年无白血病生存率分别为68%、51%和33%（p<0.0001）。
该研究证实，危险组分层可用于总生存率，AML和ALL儿童/青少年患者的5年生存率分别浮动在80%~33%和73%~42%(p<0.0001)。总而言之，这一经过验证的儿童/青少年疾病风险指数(DRI)纳入了年龄和残留疾病状态参数，可用于提高这类患者异基因造血干细胞移植分层和预后预测。
原始出处：
Qayed Muna,Ahn Kwang Woo,Kitko Carrie L et al. A validated pediatric disease risk index for allogeneic hematopoietic cell transplantation.[J] .Blood, 2020, undefined: undefined.10.1182/blood.2020009342
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