谷峰:PAM序列可影响CRISPR/Cas9介导的基因组编辑效率

2014-09-29 佚名 生物谷

9月26日,由生物谷主办的2014基因组编辑研讨会在上海好望角大饭店隆重举行。温州医科大学附属眼视光医院的谷峰教授参加了此次大会并发表了题为"PAM序列对CRISPR/Cas9介导的基因组编辑的影响及AAV-CRISPR/Cas9对人类胚胎干细胞的基因组编辑"的精彩报告。 谷教授基于GFP报告系统,通过定性和定量的方法,系统的研究了PAM序列对CRISPR/Cas9介导的基因组编辑的影响。他

9月26日,由生物谷主办的2014基因组编辑研讨会在上海好望角大饭店隆重举行。温州医科大学附属眼视光医院的谷峰教授参加了此次大会并发表了题为"PAM序列对CRISPR/Cas9介导的基因组编辑的影响及AAV-CRISPR/Cas9对人类胚胎干细胞的基因组编辑"的精彩报告。

谷教授基于GFP报告系统,通过定性和定量的方法,系统的研究了PAM序列对CRISPR/Cas9介导的基因组编辑的影响。他们除了验证了之前张峰教授发表在《自然生物技术》上的NGG的效率高于NAG之外,还系统的比较了NGA这种PAM结构与其他两种PAM结构对基因组编辑效率的影响。结果显示,这三种PAM结构均有介导Cas9切割基因组的能力,并且其介导切割效率依次为:NGG>NGA>NAG.

另外,谷峰教授还讲述了他们利用AAV-CRISPR/Cas9对人类胚胎干细胞的基因组进行的定点编辑的相关工作,他们将RFP基因成功插入到视网膜光感受器特意表达的基因NRL位点,这种基因敲除的的胚胎干细胞对干细胞介导的人类视网膜疾病的治疗具有重要意义。

作者:佚名



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  1. 2015-09-10 he408015781

    期待进一步的研究

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