CHMP拒绝了AB Science的ALS药物
2018-04-23 MedSci MedSci原创
在欧洲药品管理局的顾问们拒绝将masitinib用于治疗肌萎缩侧索硬化后，AB Science股价遭受重创。人用医药产品委员（CHMP）会称，根据在两个主要临床研究场所进行的良好临床实践检查，提交的数据可靠性不足以支持注册。AB Science公司指出，CHMP未能认识到其在"正常"进展（占研究中85％的患者）和那些有"快速"进展的患者（占研究中患者的15％）的主要终点改善（ALSFRS评分）中的
在欧洲药品管理局的顾问们拒绝将masitinib用于治疗肌萎缩侧索硬化后，AB Science股价遭受重创。
AB Science公司指出，CHMP未能认识到其在"正常"进展（占研究中85％的患者）和那些有"快速"进展的患者（占研究中患者的15％）的主要终点改善（ALSFRS评分）中的已被证实的临床相关性区别。
该公司已要求重新审查该决定，并表示将提供进一步分析以解决CHMP的担忧。
ALS也被称为Lou Gehrig病，是一种罕见的退行性疾病，可导致肌肉萎缩和进行性瘫痪。
目前，欧盟和美国约有5万人患有此病，每年在这些地区确诊的新病例超过16，000例。患者的预后非常差，因为该疾病在诊断后的五年内对于大多数患者具有致命的结果。
这种情况在5％至10％的病例中得到了继承，但大多数病例的病因尚未得到很好的理解，目前尚无法治愈。
Masitinib是一种新的口服酪氨酸激酶抑制剂，它通过抑制有限数量的激酶，靶向肥大细胞和巨噬细胞，二者是免疫的重要细胞。
预计7月份CHMP会对该药在美国和欧盟的孤儿状况发表第二个意见。
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