起死回生！罕见病新药2期临床收获积极结果
2017-09-29 佚名 “药明康德”微信号
Zynerba Pharmaceuticals今日宣布了一项2期临床试验FAB-C的积极顶线结果。该试验是评估新药ZYN002治疗脆性X综合征（FXS）儿童和青少年患者，它成功抵达了主要终点，并显示出具有临床意义的改善。ZYN002曾在治疗难治性癫痫发作和骨关节炎的临床试验中失利，但此次在FXS患者中的成功，则让这款新药在研发中起死回生，让我们看到了其顺利上市，造福患者的希望。
Zynerba Pharmaceuticals今日宣布了一项2期临床试验FAB-C的积极顶线结果。该试验是评估新药ZYN002治疗脆性X综合征（FXS）儿童和青少年患者，它成功抵达了主要终点，并显示出具有临床意义的改善。ZYN002曾在治疗难治性癫痫发作和骨关节炎的临床试验中失利，但此次在FXS患者中的成功，则让这款新药在研发中起死回生，让我们看到了其顺利上市，造福患者的希望。
脆性X综合征属于一种自闭症谱系障碍，影响了1/4000的男性和1/8000的女性。这是男性中最常见的遗传智力障碍，也是女性智力障碍的重要原因。它是由位于X染色体上的脆性X智力迟钝基因突变引起的，并导致内源性大麻素途径失调，包括内源性大麻素（2-AG和花生四烯酸乙醇胺）的减少。这种疾病对突触功能、可塑性和神经元连接产生负面影响，并导致智力障碍、社交焦虑和记忆问题，对患者生活造成巨大困扰。在美国，约有7.1万人患有FXS。这一群体需要有效的治疗来缓解病情。
ZYN002是一种大麻二酚（CBD）凝胶，是一种透明的渗透增强凝胶，旨在通过每日一次或两次经皮给药递送受控药物。目前正在研究将ZYN002用于FXS儿童患者、骨关节炎和成人癫痫发作患者的治疗。
ZYN002对FXS的效果在临床试验中得到了证实。FAB-C共招募了20名年龄在6-17岁的FXS患者，在目前使用的其它药物之外添加ZYN002。研究的前6周旨在滴定剂量，剂量以每日50毫克开始，可增加至每日250毫克。研究的第7-12周是维持期，患者使用第6周确定的剂量进行治疗。在研究完成后，患者可以进入长达12个月的开放标签延伸研究。
试验的主要终点是焦虑、抑郁和情绪量表（ADAMS）从基线到第12周的总分变化。ADAMS是一个评估焦虑、社交回避、强迫行为、躁狂/多动行为和抑郁心情的28项量表，可以用于评估FXS患者。
研究显示，与基线相比，在治疗第12周患者的ADAMS总分改善了46%（p <0.0001）。ZYN002同时也在所有评估FXS异常行为清单（ABC-FXS）的测量中实现了临床意义改善，包括社交回避、脾气暴躁、重复运动和多动症等FXS的关键症状。此外，ZYN002显示出良好的耐受性，安全性与先前发表的临床试验数据一致。
“FAB-C试验的数据非常令人兴奋，表明ZYN002可能对改善脆性X综合征的许多残疾症状产生深远的影响，例如焦虑和行为困难，”南加州大学凯克医学院（Keck School of Medicine of USC）精神病学与行为学系主任兼博士生导师Steven Siegel教授说：“脆性X综合征是一种具有挑战性的遗传自闭症谱系障碍，复杂的症状学会显着影响患者及其家人。许多脆性X综合征患儿及其家人因为缺乏获批用于安全治疗其症状的药物而饱受挣扎。这项研究表明，ZYN002可以进入下一阶段的研发。我相信这一药物有潜力成为这些难治症状的治疗方案。”
“我们对ZYN002在FAB-C试验中的积极临床结果感到兴奋。这对于全世界数十万名脆性X综合征患者来说是一个重要的进步，目前尚未有获批的治疗方案来治疗他们的症状，”Zynerba董事长兼首席执行官Armando Anido先生表示：“FAB-C试验中看到的脆性X综合征症状的临床意义改善和优异的耐受性是令人信服的。这些数据将使我们能够在2018年上半年与FDA会面时讨论它的批准途径。我要感谢患者、家属、医生、研究协调员和Zynerba团队对这项重要研究的支持。”
“脆弱X的症状可能让患者和照顾者难以承受，所以我对本次研究中看到的对ZYN002的反应非常激动，” FAB-C研究的主要研究者，同时也是昆士兰儿童健康服务处副教授兼儿童发展主任医生的Honey Hussler博士说：“这些数据是非常有希望的，特别是用ADAMS、ABC-FXS和PARS-R测量对焦虑、社交回避和烦躁的改善。耐受性也至关重要，我很高兴看到ZYN002在脆性X综合征患者中的耐受性良好。”
有了这些数据，Zynerba预计将于2018年上半年与美国FDA会面，目的是在2018年快速启动FXS儿童和青少年患者的关键2/3期试验。FDA已经授予其孤儿药物资格，用于治疗FXS患者。
我们期待这一药物可以为广大FXS患者带来病情缓解。
作者：佚名
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#2期临床#
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#罕见#
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罕见病也有投钱研制的得点赞
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脆性X综合征属于一种自闭症谱系障碍.影响了1/4000的男性和1/8000的女性.这是男性中最常见的遗传智力障碍.也是女性智力障碍的重要原因.这种药物的研发非常有价值
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