MYO-101基因疗法治疗肢带肌营养不良症的积极结果

2019-02-28 不详 网络

MYO-101基因疗法肌营养不良症β-SG

Sarepta制药公司本周三透露，2型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因治疗候选药物MYO-101在3名患者的I / IIa期研究中展现了积极的阳性结果。

Sarepta制药公司本周三透露，2型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因治疗候选药物MYO-101在3名患者的I / IIa期研究中展现了积极的阳性结果。Sarepta首席执行官Doug Ingram表示：“我们的基因治疗已经使患者产生了高水平的缺失蛋白质的稳定表达，并在Duchenne肌营养不良症和LGMD2E中产生了相关生物标志物的强烈结果”。

在该研究中，三名4岁至13岁的儿童在接受MYO-101输注约两个月后，所有患者都表现出β-sarcoglycan（β-SG）的强烈表达，且β-SG恰当地定位于肌肉肌膜。与正常对照相比，肌纤维膜中平均转导的β-SG蛋白表达为51％，而预先指定的成功率为20％。Sarepta指出同时，所有参与者均表现出血清肌酸激酶水平的显著下降，平均下降超过90％。


原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1627040#axzz5gj4KGYJT

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作者：不详



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  1. 2019-10-28 751943081_32627960

    #肌营养不良#

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  2. 2019-07-01 12571e9dm53暂无昵称

    厉害

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  3. 2019-12-19 ms4468361851264128

    #肌营养不良症#

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  4. 2019-04-06 14598f55m25暂无昵称

    这些伟大的科研人员是上帝派来的天使

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  5. 2019-02-28 坚强007

    向科研人员致敬！！！

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