实验性反义寡核苷酸GTX-102治疗Angelman综合征的临床试验即将开始
2020-02-15 Allan MedSci原创
生物制药公司GeneTx今日宣布，将开始进行GTX-102治疗Angelman综合征的临床试验，GTX-102是一种实验性反义寡核苷酸药物，正在评估其对Angelman综合征（AS）的安全性和耐受性。
生物制药公司GeneTx今日宣布，将开始进行GTX-102治疗Angelman综合征的临床试验，GTX-102是一种实验性反义寡核苷酸药物，正在评估其对Angelman综合征（AS）的安全性和耐受性。这项I/II期开放标签、多剂量研究的目的是评估GTX-102治疗Angelman综合征患儿的安全性、耐受性以及血浆和脑脊液（CSF）浓度。将招募大约20名患儿，这些患者经遗传学确诊为母体UBE3A基因完全缺失。
Angelman综合征（天使人综合征）是一种基因缺陷而造成的疾病。罹患此症的儿童，脸上常有笑容，缺乏语言能力、过动，且智能低下。患者中约80%会有癫痫症状、约50%患有小头症。Angelman综合征的病因是由于来自母亲的第15号染色体印迹基因区15q部分缺陷，或同时拥有两条来自父亲的带有此缺陷的第15号染色体。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1700982
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