Vertex新的三联组合治疗囊性纤维化，3期临床大获成功
2019-06-02 不详 MedSci原创
自2012年推出Kalydeco以来，总部位于马萨诸塞州波士顿的Vertex公司在囊性纤维化（CF）治疗方面一直处于领先地位。全球CF患者约75000人，其目前的Kalydeco，Orkambi和Symkevi组合只能治疗这一总数的一半，Vertex公司的最终目标是治疗所有的CF患者。
自2012年推出Kalydeco以来，总部位于马萨诸塞州波士顿的Vertex公司在囊性纤维化（CF）治疗方面一直处于领先地位。全球CF患者约75000人，其目前的Kalydeco，Orkambi和Symkevi组合只能治疗这一总数的一半，Vertex公司的最终目标是治疗所有的CF患者。
Vertex近日宣布新的三联组合：VX-445、Symkevi（tezacaftor）和Kalydeco（ivacaftor）结合，用于治疗具有一个F508del突变和一个最小功能突变的患者，试验数据显示这些患者有显着改善。
最新数据来自一项为期24周的3期研究，与接受三重安慰剂的患者相比，用力呼气量在一秒内达到百分比（ppFEV1）的平均绝对改善率相对于基线为14.3％，并且肺部恶化的年化率降低63％。
Vertex三重组合指导委员会联合主席Steven M. Rowe 表示："在这些3期研究中看到的肺功能实质性改善是前所未有的，这代表了向绝大多数CF患者提供新的联合治疗药物的决定性时刻。"
Vertex计划在2019年第三季度向FDA提交申请，预计将在2020年上半年获得批准。
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