FDA 受理Momelotinib用于治疗骨髓纤维化的贫血新药申请

2022-08-25 MedSci原创 MedSci原创

根据 3 期 MOMENTUM 试验的结果,FDA 已经接受了用于骨髓纤维化患者的 momelotinib 新药申请。

根据 3 期 MOMENTUM 试验的结果,FDA 已经接受了用于骨髓纤维化患者的 momelotinib 新药申请。

根据药物开发商 GSK.1 的新闻稿,FDA 已经接受了一项针对患有贫血的骨髓纤维化患者的 momelotinib 新药申请。

接受是基于 3 期 MOMENTUM 试验 (NCT04173494) 的结果,该试验在先前接受 JAK 抑制剂治疗的有症状患者群体中评估了该药物与达那唑的比较。该试验满足了总症状评分、输血独立性和脾脏反应率的主要和次要终点。2《处方药用户收费法》定于 2023 年 6 月 16 日。

该试验的结果已在 2022 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布。共有 195 名患者入组并以 2:1 的比例随机分配接受每天 200 mg 的momelotinib(n = 130)加安慰剂或每天 600 mg 的达那唑(n = 65)加安慰剂。在第 24 周,患者能够交叉使用 momelotinib。

在 24 周时,momelotinib组 72.3% 的患者完成治疗,达那唑(danazol)组为 58.5%,而各组分别有 70.8% 和 61.5% 的患者进入momelotinib开放标签扩展。由于不良反应(AE;n = 16)、患者决定(n = 6)、疗效不足(n = 6)、死亡(n = 4)、白血病转化(n = 2 ),失访(n = 1)或疾病进展(n = 1)。在达那唑组中,因 AE (n = 11)、患者决定 (n = 5)、死亡 (n = 3)、疗效不足 (n = 3)、疾病进展 (n = 2) 和白血病转化而停药(n = 2)和调查员酌处权(n = 1)。

就 24 周的脾脏反应率而言,momelotinib组 40.0%(95% CI,31.51%-49.95%)的患者降低了 25%,而在 24 周时为 6.2%(95% CI,1.70%-15.01%)。达那唑组 (P <.0001)。此外,在momelotinib组和达那唑组分别观察到 23.1% (95% CI, 16.14%-31.28%) 和 3.1% (95% CI, 0.37%-10.68%) 减少了 35% (P = .0006) .在基线时,momelotinib尼组的输血独立率在 24 周时分别​​为 13% 和 31%,而达那唑组分别为 15% 和 20% (P = .0064)。

在momelotinib和达那唑组中,分别有 53.8% 和 64.6% 的患者观察到 3 级或更高级别的 AE,并且分别在 34.6% 和 40.0% 的患者中观察到了严重的 AE。每组最常见的 3 级或更高级别 AE 分别是贫血(60.8% 对 75.4%)、血小板减少症(27.7% 对 26.2%)、中性粒细胞减少症(12.3% 对 9.2%)、急性肾损伤(3.1% 对 9.2%) %)和呼吸困难(2.3% 对 1.5%)。

参考资料:

  1. US FDA accepts new drug application for GSK’s momelotinib for the treatment of myelofibrosis. News Release. FDA. August 17, 2022. Accessed August 17, 2022. https://bit.ly/3T7JzBE
  2. Mesa RA, Gerds AT, Vannucchi A, et al. MOMENTUM: phase 3 randomized study of momelotinib (MMB) versus danazol (DAN) in symptomatic and anemic myelofibrosis (MF) patients previously treated with a JAK inhibitor. J Clin Oncol. 2022;40(suppl 16):7002. doi:10.1200/JCO.2022.40.16_suppl.700
  3. Lancet haemat:Momelotinib用于卢索替尼治疗失败的骨髓纤维化患者的效果。
  4. ASH 2020:Momelotinib治疗血小板计数较低的中/高危骨髓纤维化患者,已取得阳性结果
 



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