N Engl J Med：基因疗法阻止血友病临床试验血液事件
2017-12-10 晋楠 科学网
研究人员在用基因疗法治疗血友病方面取得了首次显著的成功，这是一种遗传性的血液疾病。
研究人员在用基因疗法治疗血友病方面取得了首次显著的成功，这是一种遗传性的血液疾病。
10名男性接受了一种无害病毒的静脉注射，以输送一种叫作IX因子的基因，罹患B型血友病的患者体内会缺失这种血液凝固蛋白。18个月之后，这些男性的肝脏平均生成的IX因子达到常规水平的34%。
研究人员在近日发表于《新英格兰医学杂志》的报告中称，这已经让10人中的9人在过去一年半里没有发生血液事件。此外，10人中有8人不再需要每隔几日进行IX因子注射。
此前治疗B型血友病的基因疗法临床试验并未能产生足够的IX因子。在由火花治疗公司和辉瑞制药公司支持的新试验中，研究人员给患者的肝细胞提供了一种异常有效的IX蛋白质因子版本。这使得该团队降低了载体剂量，减少了免疫反应。其中有两名患者增加了对该载体应答的肝酶，但在患者解除到类固醇之后，其水平又下降了。
据统计，仅有20%的血友病患者为B型症状。目前，研究人员正在用基因疗法治疗最为普遍的该类病症——A型血友病。
原始出处：
Lindsey A. George, M.D., Spencer K. Sullivan, M.D.,et al.Hemophilia B Gene Therapy with a High-Specific-Activity Factor IX Variant.N Engl J Med 2017; 377:2215-2227December 7, 2017DOI: 10.1056/NEJMoa1708538
作者：晋楠
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