脐血移植的优势在于较低的复发率和慢性移植物抗宿主病(GVHD)风险，但感染、严重的急性GVHD和移植相关死亡率较高。UM 171，一种造血干细胞扩增激动剂，已被证明能扩增脐血干细胞，促进小鼠多系血细胞的重建。近日研究人员探讨UM 171单次扩增脐带血移植治疗血液恶性肿瘤的安全性和可行性。
本次研究为单臂，I-II期安全性研究，分为2个阶段。第1阶段中，患者接受2单位的脐带血移植，其中1单位采用UM 171扩增，1单位不使用。植入后开始2阶段研究，接受了UM171-扩增脐带血患者，接受剂量递增设计，以确定实现植入的最小脐带血单位剂量。所有患者接受骨髓消融调节方案。研究的主要终点为UM171扩增移植的可行性、安全性以及造血重建动力学。
27名患者参与研究，4名患者在第1阶段接受了2单位脐带血。在2阶段中，22名患者接受单次UM171扩增移植。平均随访18个月。UM171-扩增后，实现植入的最小脐带血单位剂量为0.52×10 5 CD34阳性细胞。26名患者成功实现UM171扩增移植（96%）。22名接受单次UM171脐带血移植的患者中，平均实现每μL100个中性粒细胞的时间为9.5天，达到500个的时间为18天，未发生移植物失效，血小板恢复时间为42天。最常见的3级非血液学事件为发热性中性粒细胞减少症和菌血症。1名患者(5%)死于治疗相关弥漫性肺泡出血。
研究发现，UM171扩增脐血干细胞移植是可行和安全的。
原始出处：
Sandra Cohen et al. Hematopoietic stem cell transplantation using single UM171-expanded cord blood： a single-arm， phase 1-2 safety and feasibility study. Lancet Haematol. November 05， 2019.
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