基因治疗临床研究及其伦理问题
2013-06-09 MedSci MedSci原创
1989 年,美国南加州大学科学家W. F. Anderson 等的“严重联合免疫缺陷症(ADA-SCID)”临床方案得到批准,1990 年9月,4 岁女童埃文斯成为首例人类基因治疗受试者。2 年后埃文斯血液内T 细胞的数量接近正常水平,且ADA 基因表达良好[6]。1991 年, 中国复旦大学的薛京伦率先在亚洲开展对血友病基因治疗临床试验。1992 年,意大利开展了欧洲首例ADA 基因治疗方案。
1989 年,美国南加州大学科学家W. F. Anderson 等的“严重联合免疫缺陷症(ADA-SCID)”临床方案得到批准,1990 年9月,4 岁女童埃文斯成为首例人类基因治疗受试者。2 年后埃文斯血液内T 细胞的数量接近正常水平,且ADA 基因表达良好[6]。1991 年, 中国复旦大学的薛京伦率先在亚洲开展对血友病基因治疗临床试验。1992 年,意大利开展了欧洲首例ADA 基因治疗方案。2003 年,人类针对神经系统疾病(帕金森病)的基因治疗临床研究在纽约开展。2009 年9 月,美国研究人员成功进行了猿猴基因治疗实验,为人类色盲患者带来福音。在人类开展基因治疗的前10 年间,共有387 个方案进入临床试验;至2009 年3 月,全球共开展1537 项基因治疗临床试验[7]。值得一提的是,2003年人类首例商业化基因治疗产品“重组Ad-p53 腺病毒注射液”在中国深圳诞生,2005 年基于基因治疗的药品H-101 在中国成功上市[8]。当前,中国初步形成了北京、上海两大研究基地,在遗传病、肿瘤、神经系统疾病及细胞因子基因治疗的临床前研究取得了一定成绩,成功开发了20 多种基因工程药物和疫苗。
临床研究并非一帆风顺。1999 年,美国18 岁青年Gelsinger 在一次基因治疗临床试验中不幸死亡,震惊了科技界。随后,各国对基因治疗临床试验的资助大幅减少,临床试验数量增长的势头也受到较大遏制。2002 年,法国2 个患病女孩在复合性免疫缺陷症(SCID)基因治疗临床试验中,被怀疑得了白血病。这些严重不良事件重创了人们对基因治疗的信心,此后基因治疗研究进入一个低谷。2007 年,36 岁的美国人Jolee Mohr 在芝加哥大学医学中心接受基因治疗时又意外死亡。尽管目前基因治疗临床试验结果远低于人们的预期,但这并不意味着失败,而是反映了人类认识是螺旋上升的。近年来,在各国政府和生物技术公司的推动下,基因治疗临床试验又恢复了昔日之活跃。
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