Sci tranl med:用GCase小分子调节剂(S-181)治疗帕金森病
2019-10-23 QQY 梅斯原创
编码溶酶体β-葡糖脑苷脂酶(GCase)的GBA1基因突变是帕金森病(PD)的最常见的风险因素。野生型GCase活性减弱可能会促进PD的病理进展,激活野生型GCase或可成为PD的治疗方法。GCase已被确定为PD的潜在治疗靶点,目前的研究重点是将突变型GCase转移到溶酶体的化学伴侣。但几种与GBA1相关的PDs类型以及与LRRK2、DJ-1和PARKIN突变相关的PD,野生型GCase激活,提
作者:QQY
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