J Clin Oncol：依维替尼联合阿扎胞苷治疗新确诊的急性髓系白血病
2020-11-02 星云 MedSci原创
Ivosidenib（依维替尼）是突变型异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）的一种口服抑制剂，已获批用于治疗IDH1突变型（mIDH1）急性髓细胞性白血病（AML）。既往研究表明，将阿扎胞苷加入依维替尼可增强
Ivosidenib（依维替尼）是突变型异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）的一种口服抑制剂，已获批用于治疗IDH1突变型（mIDH1）急性髓细胞性白血病（AML）。既往研究表明，将阿扎胞苷加入依维替尼可增强mIDH1抑制相关的分化和凋亡。
该研究是一项开放标签、多中心的Ib期试验，旨在评估依维替尼（500 mg，1/日，口服）联合阿扎胞苷（75 mg/m2，28天疗程的前7天用药，皮下注射）用于不适合做强化诱导化疗的新确诊的mIDH1 AML患者的疗效和安全性。
副作用情况
共23位患者接受依维替尼联合阿扎胞苷治疗（中位年龄76岁）。发生于10%以上的患者的治疗相关≥3级不良反应有中性粒细胞减少（22%）、贫血（13%）、血小板减少（13%）和心电图QT间期延长（13%）。令人特别关注的不良反应包括所有级别的IDH分化综合征（17%）、所有级别的心电图QT间期延长（26%）和≥3级白细胞增多症（9%）。
治疗期间的缓解和IDH1突变状态变化
中位治疗持续15.1个月；截止2019年2月19日，10位患者仍在继续治疗。总体缓解率为78.3%（18/23），完全缓解率为60.9%（14/23）。中位随访16个月，缓解患者的中位缓解持续时间未达到。12个月存活率估计为82.0%。14位获得完全缓解的患者中有10位（71.4%）的骨髓单核细胞中的mIDH1得以清除。
共有突变和临床预后的相关性
总之，依维替尼联合阿扎胞苷的耐受性良好，预期安全性与每种药物的单药疗法一致。缓解彻底且持久，而且大部分完全缓解患者可达到mIDH1突变清除。
原始出处：
Courtney D. DiNardo, et al. Mutant Isocitrate Dehydrogenase 1 Inhibitor Ivosidenib in Combination With Azacitidine for Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia. Journal of Clinical Oncology. October 29, 2020.
作者：星云
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谢谢梅斯分享这么多精彩信息
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