FDA授予Precigen公司的非病毒多基因CAR-T疗法PRGN-3006孤儿药指定，用于治疗急性髓细胞性白血病

2020-01-08 不详 MedSci原创

Precigen非病毒多基因CAR-T疗法PRGN-3006孤儿药指定急性髓细胞性白血病

美国食品和药物管理局（FDA）已将PRGN-3006授予孤儿药指定（ODD），PRGN-3006是使用Precigen的非病毒UltraCAR-T平台开发的多基因CAR-T细胞治疗方法，利用先进的非病毒基因递送系统共表达嵌合抗原受体、膜结合白介素15（mbIL15）和杀伤开关，以实现更好的精确度和控制，用于复发性或难治性急性髓细胞性白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合症（MDS）。

美国食品和药物管理局（FDA）已将PRGN-3006授予孤儿药指定（ODD），PRGN-3006是使用Precigen的非病毒UltraCAR-T平台开发的多基因CAR-T细胞治疗方法，利用先进的非病毒基因递送系统共表达嵌合抗原受体、膜结合白介素15（mbIL15）和杀伤开关，以实现更好的精确度和控制，用于复发性或难治性急性髓细胞性白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合症（MDS）。

AML是一种进行性、使人衰弱和致命的疾病，治疗选择有限。

该公司表示，PRGN-3006利用UltraCAR-T治疗平台，消除了体外扩增，减少了生产时间，并提供了在癌症中心进行非病毒基因转移后第二天对患者进行CAR-T治疗的能力。

FDA授予用于治疗、诊断或预防在美国影响不到200000人的罕见疾病或病症的药物ODD资格。获得ODD称号的药物可能有资格获得许多激励措施，以帮助加快和降低开发，批准和商业化的成本。

Precigen公司去年宣布已完成该临床试验第一批患者的入组，预计将于2020年下半年进行初步数据读取。

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作者：不详



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