JAMA：3种杜氏肌营养不良皮质类固醇治疗方案的疗效及安全性差异
2022-04-06 zhangfan 网络
对于杜氏肌营养不良患儿，每日强的松和每日地夫可特治疗方案在改善患儿运动功能、肺功能以及治疗满意度方面优于间歇性强的松方案
杜氏肌营养不良(DMD)是由MIM*300377基因突变引起的神经肌肉病，是儿童最常见的神经肌肉病，发病率约每5000至6000名男童中的1人。皮质类固醇（如强的松和地夫可特）可增加DMD患者肌肉力量和功能。近日研究人员比较了3种最常见的皮质类固醇方案对DMD男童的疗效和不良事件。
196名年龄4-7岁的DMD男童参与研究，患者先前未接受过皮质类固醇药物治疗，患者随机接受每日强的松(0.75 mg/kg，n = 65)、每日地夫可特(0.90 mg/kg ，n = 65)或间歇性强的松(每日0.75 mg/kg，持续10天，随后停药10天，n=66)治疗，持续3年。研究的主要终点包括抬脚速度、用力肺活量以及TSQM得分（治疗满意度）变化。
患儿平均年龄5.8岁，164人完成研究。相比于间歇性强的松疗法，每日强的松和每日地夫可特方案在改善主要终点方面更有效，2种每日方案的差异不显著，差异主要是由于抬脚速度差异导致的(每日强的松 vs 间歇性强的松差异：0.06 rise/s；每日地夫可特 vs 间歇性强的松差异：0.06 rise/s；每日强的松 vs 每日地夫可特差异：-0.004 rise/s)，组间用力肺活量以及TSQM得分差异不显著。最常见的不良事件是行为异常、上呼吸道感染和呕吐。
不同方案对患儿抬脚速度的影响
研究认为，对于杜氏肌营养不良患儿，每日强的松和每日地夫可特治疗方案在改善患儿运动功能、肺功能以及治疗满意度方面优于间歇性强的松方案。
原始出处：
Michela Guglieri et al. Effect of Different Corticosteroid Dosing Regimens on Clinical Outcomes in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy A Randomized Clinical Trial. JAMA, April 5, 2022.
作者：zhangfan
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JAMA上文章都是顶级的，谢谢梅斯及时上新
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