干细胞新药重大进展:多发性硬化症在研T-MSC干细胞新药在美完成首例患者用药

2021-11-19 梅斯医学 梅斯医学

值得关注!

胚胎干细胞是在胚胎囊胚期提取、在体外建立的干细胞系,可以在体外无限扩增,并具有分化成机体几乎全部组织和器官的潜能。由于其无限扩增分化的潜能,使胚胎干细胞可以像化学药一样进行标准化生产,避免了传统成体干细胞的来源受限,质量不一致的问题,在医学上具有巨大应用前景。相比iPS诱导全能干细胞,胚胎干细胞未经基因工程改造,在安全性和基因稳定性上更具优势。

爱姆斯坦生物科技有限公司近日宣布,在美国乔治亚州的谢泼德中心( Shepherd Center),其1期临床试验的在研T-MSC(Trophoblast-Mesenchymal Stem Cell)干细胞新药(IMS001) 已经完成首例多发性硬化患者用药。这是世界首次将胚胎干细胞来源的细胞用于人体全身给药的临床试验中。此前,胚胎干细胞技术仅被用于局部神经系统和眼部疾病的试验治疗。这个突破标志着胚胎干细胞技术的开发和应用进入了一个更高的阶段。


T-MSC是一种特殊的由胚胎干细胞分化获得的间充质样干细胞,通过爱姆斯坦的两步细胞分化专利技术,由单个人胚胎干细胞通过滋养层细胞中间体(Trophoblast)分化而成。经过完整的动物安全性、有效性验证,和规模化生产质量控制研究后,T-MSC在研新药获得全球首个FDA临床许可的、人胚胎来源的间充质干细胞新药,用于多发性硬化症的治疗。

T-MSC在研干细胞新药是一种异体货架干细胞产品,可静脉注射给患者。爱姆斯坦计划进行一项剂量递增、开放标签的研究,针对既往疾病修正治疗(DMTs)失败的复发-缓解型、继发性或原发性进展型多发性硬化症患者,评估单剂量静脉注射T-MSC在研新药的安全性、耐受性和探索性疗效。
 
“公司开发的一系列T-MSC在研干细胞新药都是基于我们近10年的研究成果,”爱姆斯坦首席技术官、T-MSC技术发明人王小方研究员说,“我们很高兴看到临床试验顺利开展,这无疑是非常关键的一大步。间充质干细胞的临床价值在业内已经取得广泛共识,从前期的动物试验和临床前试验结果看,T-MSC干细胞在一致性、有效性和量产等方面有较为突出的优势,具备天然的成药性。这个特性对于T-MSC新药在包括多发性硬化在内的各种自身免疫性疾病上的广泛使用至关重要。”

杰弗里·科恩博士(Jeffery Cohen),全球知名多发性硬化专家,美国克利夫兰Mellon医学中心神经科主任、神经系统疾病干细胞治疗专家,对T-MSC在研新药给予很大的希望,“作为爱姆斯坦的科学顾问,看到此次临床试验的顺利开展非常兴奋,我们衷心希望能找到一款能够有效治疗、甚至是治愈多发性硬化的药物。”



版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (7)
#插入话题

相关资讯

FDA批准新型细胞疗法VX-880治疗1型糖尿病的研究性新药(IND)申请

制药公司Vertex今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其IND,允许开展VX-880治疗1型糖尿病(T1D)的临床试验。

Stem Cell Research & Therapy:干细胞与新冠肺炎:人类羊膜细胞是治疗SARS-CoV-2病毒的新希望吗?

羊膜细胞治疗新冠肺炎将是一种很有前途的治疗方法。它们可能会起到双重作用,不仅是通过防止细胞因子风暴,也是通过修复和替换受损的组织。这些特点使人羊膜干细胞成为开发新冠肺炎新的成功方案和治疗方法的候选细

干细胞治疗早产儿支气管肺发育不良(BPD):具有治疗潜力

支气管肺发育不良(BPD)是一种慢性肺疾病,发生在接受长期呼吸机和氧气治疗的早产儿中。尽管最近在新生儿重症监护医学领域取得了进步,但BPD仍然是导致早产儿死亡以及长期呼吸道和神经系统疾病的主要原因。

全身性DKK1中和作用增强人类脂肪来源的干细胞介导的骨修复

全世界每年有数以百万计的外科手术都在解决骨不愈合的问题,这些骨科包括神经颅骨科、整形、口腔手术。

世界首例:干细胞成功治疗糖尿病患者,让其重新产生胰岛素

1922年,班廷等人发现并提纯了胰岛素,将其成功应用于糖尿病的治疗,这一发现拯救了千千万万的糖尿病患者,尤其是1型糖尿病患者。