FDA授予DSG3-CAART治疗寻常型天疱疮的孤儿药资格
2020-01-30 Allan MedSci原创
Cabaletta Bio是一家临床阶段的生物技术公司，今日宣布，美国FDA已授予候选药物DSG3-CAART孤儿药物资格，用于治疗寻常型天疱疮（PV）。
Cabaletta Bio是一家临床阶段的生物技术公司，今日宣布，美国FDA已授予候选药物DSG3-CAART孤儿药物资格，用于治疗寻常型天疱疮（PV）。寻常型天疱疮是一种罕见的、可能致命的慢性自身免疫性疾病，其特征是粘膜细胞之间的粘附力丧失，导致广泛的损伤。表现为皮肤、口唇、生殖器及其他黏膜上大小不一的水疱。多发于中老年人群，男性和女性罹患此病的几率相同。
Cabaletta首席医学官David Chang称：“对于寻常型天疱疮患者，尽管有治疗选择，但迫切需要更有效、更持久的疗法，以提供可靠、全面、持续的疾病缓解。孤儿药物资格是对DSG3-CAART的重要认可”。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1696969?tsid=4
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