Kalydeco在欧盟获准用于治疗囊性纤维化(CF)婴儿
2020-11-08 Allan MedSci原创
Vertex公司已获得欧盟委员会(EU)的批准,将Kalydeco(ivacaftor)的适应症扩展至包括四个月或更大年龄的患有囊性纤维化(CF)的婴儿。
Vertex公司已获得欧盟委员会(EU)的批准,将Kalydeco(ivacaftor)的适应症扩展至包括四个月或更大年龄的患有囊性纤维化(CF)的婴儿。要获得Kalydeco治疗的资格,婴儿必须至少重5公斤并且CFTR基因具有R117H突变或以下突变之一-G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N或S549R。
该药物已在欧洲被批准用于六个月或六个月以上的CF患者,患者体重至少5kg。最新的适应症扩展是基于一项为期24周的III期开放标签安全性研究(ARRIVAL)中的一组数据,该研究由6名年龄在4个月至6个月以下的CF儿童组成。
Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani说:“目前,四个月大的婴儿都符合治疗资格,我们相信早期治疗对CF的管理很重要”。
据Vertex称,英国有超过10,500人患有CF,这是全球第二高的数字。Kalydeco是一种口服药物,旨在使CFTR蛋白在细胞表面的开放时间更长,从而改善盐和水在细胞膜上的运输。
原始出处:
http://www.pharmatimes.com/news/vertexs_kalydeco_scores_another_label_extension_in_eu_1356174
作者:Allan
版权声明:
本网站所有注明“来源:梅斯医学”或“来源:MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明“来源:梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
#囊性#
67
#Kalydeco#
69
#ivacaftor#用于#囊性纤维化#(CF)的婴儿
180