EPX-100治疗Dravet综合征:II期研究已经启动
2020-09-18 Allan MedSci原创
Dravet综合征是一种罕见的儿童遗传性癫痫综合征,其特征是从婴儿期开始出现的难治性癫痫以及神经发育问题。70%-80%的DS患者检测出电压门控钠离子通道α-1亚基基因(SCN1A)突变。
Dravet综合征是一种罕见的儿童遗传性癫痫综合征,其特征是从婴儿期开始出现的难治性癫痫以及神经发育问题。70%-80%的DS患者检测出电压门控钠离子通道α-1亚基基因(SCN1A)突变。该综合征的典型特征是药物难治性癫痫发作,抗癫痫药物治疗的总体疗效有限。尽管如此,应尽可能避免发作诱因,并最大限度地控制发作和癫痫持续状态。药物治疗仍是主要治疗手段,部分患者也可选择生酮饮食和神经调控。
生物制药公司Epygenix Therapeutics近日宣布,该公司启动了EPX-100治疗Dravet综合征患儿的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的概念验证试验。这项II期研究将证实EPX-100对Dravet综合征患儿的疗效和安全性。公司目前正在与国际CRO公司GreenLight Clinical合作招募患者。
Epygenix Therapeutics总裁兼首席执行官Hahn-Jun Lee博士表示:“我们对EPX-100 II期研究的启动感到非常兴奋,这是公司迈向下一阶段的里程碑”。
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