ANN RHEUM DIS:阿巴西普治疗成人皮肌炎和多发性肌炎的疗效研究

2017-10-15 xiangting MedSci原创

在这项试点研究中,使用阿巴西普治疗DM和PM使得近半数患者的疾病活动性降低。

这项研究旨在探讨阿巴西普对成人皮肌炎(DM)或多发性肌炎(PM)疾病活动性和肌肉活检特征的影响。

这是一项随机性治疗延迟开始试验,纳入20例难治性DM(n=9)或PM(n=11)患者,随机接受即刻静脉内阿巴西普治疗或延迟3个月开始治疗。主要终点是治疗6个月后根据国际肌炎评估和改善定义临床研究组(DOI)定义的反应者数目。次要终点包括与延迟治疗组相比,3个月时早期治疗组的反应者数量。重复进行肌肉活检细胞以分析细胞标志物和细胞因子。

纳入分析的8/19例患者在6个月时达到DOI。在3个月时,5例(50%)患者是积极治疗的反应者,在延迟治疗组中只有一例(11%)反应者。8例不良事件(AEs)被认为与药物有关,4例为轻度,4例为中度;3例严重AEs均与药物无关。在重复肌肉活检中调节性T细胞(Tregs)明显增加,而其他标志物没有变化。

在这项试点研究中,使用阿巴西普治疗DM和PM使得近半数患者的疾病活动性降低。在重复肌肉活检中,Foxp3+ Treg数量增加表明治疗对肌肉组织的积极作用。

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