美国批准庞贝病药物Nexviazyme
2021-08-09 Allan MedSci原创
赛诺菲近日宣布，其酶替代疗法 (ERT) Nexviazyme (avalglucosidase alfa) 已获得美国食品和药品监督管理局 (FDA) 的批准，用于治疗迟发性庞贝病 (LOPD)。
赛诺菲近日宣布，其酶替代疗法 (ERT) Nexviazyme (avalglucosidase alfa) 已获得美国食品和药品监督管理局 (FDA) 的批准，用于治疗迟发性庞贝病 (LOPD)。庞贝病是一种由于缺乏酸性α-葡糖苷酶（GAA）引起糖原在溶酶体内贮积的罕见常染色体隐性遗传疾病，尤以骨骼肌、心肌和平滑肌受累最为严重（图1）。然而，患者可能需要7到9年的时间才能得到准确的LOPD诊断，因为这种疾病具有广泛的临床表现，并且具有渐进性。
Nexviazyme旨在靶向 6-磷酸甘露糖 (M6P) 受体，而M6P正是庞贝病中ERT的关键途径。
图1.庞贝病的发病机制
在III期COMET试验中，将Nexviazyme与LOPD中的传统ERT药物Myozyme（阿尔法糖苷酶）进行了比较，接受Nexviazyme治疗的患者的用力肺活量（FVC）提高了2.9分，这是该研究的主要终点。
此外，与基线相比，接受Nexviazyme治疗的患者能够多走32.2米，而接受Myozyme治疗的患者多走30米。
在49周的研究期间，在3名接受Myozyme治疗的患者中报告了严重不良反应，在2名接受Nexviazyme nad治疗的患者中报告了严重不良反应。
赛诺菲执行副总裁Bill Sibold表示：“庞贝病是一种使人衰弱和进行性发展的疾病，会显著抑制活动能力和呼吸。几十年来，我们一直致力于研究如何靶向M6P受体，这是酶替代疗法细胞摄取的关键途径。Nexviazyme是迟发性庞贝病患者的潜在新护理标准”。
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