NEJM：达沙替尼-博纳吐单抗治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病
2020-10-23 MedSci原创 MedSci原创
对于费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病，达沙替尼、糖皮质激素联合博纳吐单抗治疗可诱导患者出现持续的分子应答，获得较高的生存率。
使用酪氨酸激酶抑制剂后，费城染色体（Ph）阳性的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的临床结果得到改善，分子缓解是治疗的首要目标。近日研究人员考察了达沙替尼、糖皮质激素联合博纳吐单抗对Ph阳性 ALL患者分子应答的影响。
本次研究为II期单组研究，新近诊断的PH阳性ALL患者参与，在达沙替尼，糖皮质激素诱导治疗完成后，再接受2轮博纳吐单抗治疗。研究的主要终点是治疗后骨髓持续的分子应答。
63名患者参与研究，中位年龄54岁，98%的患者病情完全缓解。在达沙替尼-糖皮质激素诱导治疗结束时（第85天），29%的患者有分子应答，在两个周期的博纳吐单抗治疗后，增加到60%，继续进行博纳吐单抗维持治疗后，获得分子应答的患者百分比进一步增加。在18个月的中位随访中，总生存率为95%，无病生存率为88%，但IKZF1缺失加上额外的遗传畸变（CDKN2A、CDKN2B、PAX5或兼而有之）患者的无病生存率较低。6例诱导治疗期间微小疾病残留增加的患者可检测到ABL1突变，但可被博纳吐单抗清除。出现6例复发病例。共记录了21例3级或更高级别的不良事件。共有24例患者接受了同种异体干细胞移植，1例死亡与移植有关（4%）。
研究认为，对于费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病，达沙替尼、糖皮质激素联合博纳吐单抗治疗可诱导患者出现持续的分子应答，获得较高的生存率。
原始出处：
Robin Foà et al. Dasatinib-Blinatumomab for Ph-Positive Acute Lymphoblastic Leukemia in Adults. N Engl J Med， October 22， 2020.
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