Lancet respirat med：托珠单抗治疗系统性硬化症的3期临床试验结果
2020-09-03 MedSci原创 MedSci原创
托珠单抗（tocilizumab）是一种抗白介素6受体抗体，已有的2期试验提示其在系统性硬化症中具有一定疗效。本研究进一步开展了一项随机对照3期试验，以评估托珠单抗系统性硬化症的疗效和安全性。
托珠单抗（tocilizumab）是一种抗白介素6受体抗体，已有的2期试验提示其在系统性硬化症中具有一定疗效。本研究进一步开展了一项多中心、随机、双盲、安慰剂为对照的3期试验，以评估托珠单抗系统性硬化症的疗效和安全性。
2015年11月20日-2017年2月14日，在20个国家的75处共招募了210位患有弥漫性皮肤系统性硬化不超过60个月、且校正的Rodnan皮肤评分（mRSS）在10-35分的患者，按1:1随机分至托珠单抗组（104位；162 mg，皮下注射，1/周，共48周）或安慰剂组（106位）。主要指标是48周时mRSS的变化。次要指标有48周时的预计用力肺活量的百分比（FVC%预测值）、治疗失败的时间、患者汇报和医生汇报的预后。
在意向治疗人群中，48周时，托珠单抗组mRSS较基线时的变化的最小乘方均值（LSM）为-6.14，而安慰剂组为-4.41（校正差值 -1.73,95% CI -3.78~0.32，p=0.10）。托珠单抗组48周时的预测FVC%也有明显改善，LSM差值 4.2（95% CI 2.0-6.4,p=0.0002），治疗失败时间也提示托珠单抗有较好疗效（风险比 0.63[95% CI 0.37-1.06],p=0.08）。与基线相比，48周时两组健康评估问卷-残疾指数和患者-全局和医师-全局视觉模拟量表评估的变化无明显差异。最常见的不良反应为感染（托珠单抗组 52%、安慰剂组 50%）。托珠单抗组和安慰剂组分别有13位和18位受试者发生重度不良反应：原发感染（3例 vs 8例）和心血管事件（2例 vs 7例）。
皮肤纤维化的主要终点未达到。FVC%预计值的次要终点结果提示，托珠单抗治疗或可保护患者的肺功能。安全性问题如既往报道。
原始出处：
Dinesh Khanna, et al. Tocilizumab in systemic sclerosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet Respiratory Medicine. August 28, 2020.
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