Lancet Haemat：acalabrutinib治疗Waldenström巨球蛋白血症
2019-12-27 不详 MedSci原创
化学免疫治疗通常是治疗Waldenstrem巨球蛋白血症（又称原发性巨球蛋白血症）的标准疗法，但感染和造血毒性效应是治疗难点。Acalabrutinib是一种选择性的Bruton酪氨酸激酶抑制剂。本研究旨在评估Acalabrutinib用于Waldenstrem巨球蛋白血症的活性和安全性。本研究是一项在欧美开展的单臂的多中心的2期试验，招募年满18岁的未治疗过的或既往未采用过Bruton酪氨酸激酶
化学免疫治疗通常是治疗Waldenstrem巨球蛋白血症（又称原发性巨球蛋白血症）的标准疗法，但感染和造血毒性效应是治疗难点。Acalabrutinib是一种选择性的Bruton酪氨酸激酶抑制剂。本研究旨在评估Acalabrutinib用于Waldenstrem巨球蛋白血症的活性和安全性。
本研究是一项在欧美开展的单臂的多中心的2期试验，招募年满18岁的未治疗过的或既往未采用过Bruton酪氨酸激酶抑制剂治疗过的复发性/难治性Waldenstrem巨球蛋白血症患者。主要评估指标是总体存活率。
2014年9月8日-2015年12月24日，共筛选了122位患者，其中106位（14位为初治，92位为复发性/难治性）接受acalabrutinib治疗。中位随访27.4个月（IQR 26.0-29.7），13位（93%）初治患者获得完全缓解，86位（93%）复发性/难治性患者也获得完全缓解。7位初治患者和23位复发性/难治性患者未中断治疗。发生在5%以上的患者的3-4级事件有中性粒细胞减少（16%）
和肺炎（7%）。3-4级房颤见于1位患者（1%），3-4级出血见于3位患者（3%）。最常见的重度副作用事件是下呼吸道感染（7%）、肺炎（7%）、发热（4%、）蜂窝组织盐（3%）、摔倒（3%）、脓毒症 （3%）。肺炎（5%）和下呼吸道感染被认为与治疗相关。一例治疗相关死亡被报道。
本研究表明，acalabrutinib作为单药疗法用于初次治疗或复发性/难治性Waldenstrem巨球蛋白血症的具有一定疗效，而且安全性可控。需进行进一步的研究明确其与标准疗法相比的疗效，同时研究可改善预后的联合疗法。
原始出处：
Roger G Owen， et al.Acalabrutinib monotherapy in patients with Waldenstrem macroglobulinemia： a single-arm， multicentre， phase 2 study.The Lancet Haematology. December 19， 2019.
本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！
作者：不详
版权声明：
本网站所有注明“来源：梅斯医学”或“来源：MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明“来源：梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#HAE#
82
#ALA#
64
#Lancet#
0
#球蛋白#
62
#Waldenström#
78