Amryt的大疱性表皮松解症试验EASE扩展到儿童患者
2019-03-01 不详 MedSci原创
Amryt公司的AP101 III期试验EASE已经扩展至21天-4年的儿童患者,这标志着大疱性表皮松解症(EB)儿童患者的治疗迈出了一大步。
EB是一种具有破坏性的罕见遗传性皮肤病,可以通过最轻微的摩擦或创伤导致皮肤起水泡和撕裂,全世界约有500000人患有EB,至今没有获得批准的疗法。
AP101也被称为油凝胶-S10(oleogel-S10),是一种基于精制桦树皮提取物的外用产品,包含72%-88%的桦木醇。其独特配方能够促进皮肤细胞前体细胞(角质形成细胞)迁移至伤口部位并分化为成熟细胞,加速伤口愈合和皮肤修复。
Amryt将立即开始将婴儿和儿童的招募流程纳入EASE。EASE试验是有史以来对EB患者进行的最大规模的全球III期研究,Amryt预计2019年下半年将获得最新数据。
Amryt Pharma首席执行官Joe Wiley评论说:"扩大这项试验的年龄合格标准是一个积极的消息,是解决这种破坏性疾病的未满足需求的重要一步,这种疾病在大多数情况下从出生开始就存在。"
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