Healx公司和波士顿儿童医院合作开发罕见病Barth综合症药物
2019-03-01 不详 MedSci原创
Healx公司宣布与波士顿儿童医院和Barth综合症基金会（BSF）合作，用以推进研发治疗巴斯综合征的候选化合物。该公告发布于世界罕见疾病日，用以引起普通公众和政策制定者对罕见疾病的关注。
Barth综合症是一种威胁生命的遗传性线粒体疾病，可导致骨骼和心肌无力以及潜在的致命性心律失常。
Healx与许多其他公司一起，正在利用人工智能（AI）技术与药物发现相结合，以克服在罕见疾病中开发治疗药物所面临的财务和时间挑战。
"我们必须寻找到传统药物发现模式的替代品，"Healx首席执行官兼联合创始人Tim Guilliams博士说："罕见疾病患者根本不能依赖传统的药物开发过程，这种过程不能及时地应用于这些复杂的，通常致命的疾病患者群体。"
他继续说道："为影响世界人口不足0.00000004％的疾病（Barth综合症）开发有效治疗方法的研发费用，并不能吸引药物开发行业的经济效益。"
该公司的新方法旨在将新药进入诊所的时间缩短至两年时间。
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