Cytokinetics的快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂Reldesemtiv获得欧洲孤儿药称号，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症
2020-03-06 不详 MedSci原创
Cytokinetics宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA）reldesemtiv孤儿药产品称号，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。先前，reldesemtiv已被美国食品和药物管理局授予用于ALS治疗的孤儿药称号。
Cytokinetics宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂（FSTA）reldesemtiv孤儿药产品称号，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。先前，reldesemtiv已被美国食品和药物管理局授予用于ALS治疗的孤儿药称号。
欧洲委员会根据EMA的孤儿药物委员会（COMP）的意见，授予了reldesemtiv孤儿药物产品指定。EMA将孤儿药指定用于诊断、预防或治疗影响生命或慢性衰弱性疾病的药物，这些疾病在欧盟每10000人中影响不到5人。
Reldesemtiv通过减缓快速骨骼肌纤维调节性肌钙蛋白复合物中钙的释放速度，从而使肌节对钙敏感，增加骨骼肌收缩力。Reldesemtiv的药理活性很可能会成为骨骼肌无力和疲劳相关疾病的新治疗选择。
肌萎缩性侧索硬化症（ALS）是一种进行性神经退行性疾病，在美国约有20000患者，在欧洲患者数量相当。在美国，每年大约诊断出5000新的ALS病例。ALS患者的平均预期寿命在诊断后大约为三到五年，并且只有大约10％的患者存活超过10年。死亡通常归因于呼吸衰竭，原因是负责呼吸的骨骼肌力量减弱，并且这些患者几乎没有治疗选择。
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