NEJM：CD19 CAR-T细胞治疗自身免疫性疾病疗效显著！
2024-04-06 上海细胞治疗工程技术研究中心 上海细胞治疗工程技术研究中心
来自德国埃尔兰根大学医院研究人员使用 CAR-T细胞疗法治疗15名患有严重自身免疫疾病的患者疾病都得到缓解！
据报道，自身免疫疾病影响了世界上大约5%-8%的人口。目前人类已经发现了超过80种自身免疫性疾病，给患者造成了巨大的痛苦，例如系统性红斑狼疮(systemic lupus erythematosus,SLE)、特发性炎症性肌病(idiopathic inflammatory myositis)和系统性硬化症(systemic sclerosis)等。长期以来，自身免疫疾病一直是医学研究的难题，因为发病机制复杂，而且治疗效果有限。
利用CAR-T细胞治疗自身免疫疾病可能是未来潜在的治疗方式。近日，国际顶级期刊 NEJM（The New England Journal of Medicine）发表了一篇题为“CD19 CAR T-Cell Therapy in Autoimmune Disease-A Case Series with Follow-up.”的文章。来自德国埃尔兰根大学医院研究人员使用 CAR-T细胞疗法治疗15名患有严重自身免疫疾病的患者疾病都得到缓解！
CAR-T细胞扩增和B细胞耗竭
CD19 CAR-T细胞治疗疗效评估
- 所有系统性红斑狼疮患者均达到缓解（DORIS）。
- 所有特发性炎性疾病患者均达到ACR-EULAR标准下的主要临床缓解，肌酸激酶水平和肌肉功能恢复正常。
- 所有系统性硬化症患者EUSTAR疾病活动指数评分下降。
而且，长达29个月的长期随访显示，所有系统性红斑狼疮患者患者均未出现SLE疾病活动（SLEDAI-2K评分，0），补体因子C3水平恢复正常，蛋白尿消失。
截至随访结束时，全部这15例患者体内自身抗体消失，且完全停止了包括糖皮质激素在内的免疫抑制剂和抗炎药物的治疗！
CD19 CAR-T细胞治疗安全性评估
结 语
综上，CD19 CAR-T细胞治疗系统性红斑狼疮、系统性硬化症、特发性炎性肌炎在内的自身免疫疾病是安全有效的！并且所有患者都可以在治疗后成功停止免疫抑制药物，而没有出现复发或疾病恶化。这些数据为CD19 CAR-T细胞治疗自身免疫性疾病的短期和长期安全性和有效性提供了新的证据。
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