Leukemia：70 岁及以上 AML 患者强化化疗或低甲基化药物后的长期生存率
2021-12-09 MedSci原创 MedSci原创
新替代疗法的评估应将长期生存作为相关的临床终点，以便对长期低强度治疗与短期 IC 相比的益处有一个清晰的认识，即使在老年受试者中也是如此
70岁及以上的急性髓系白血病患者的预后较差。在老年患者中，强化化疗 (IC)、低甲基化剂 (HMA)、低剂量阿糖胞苷 (LDAC) 或最佳支持治疗 (BSC) 是标准治疗选择。最近，将 Bcl2 抑制剂 venetoclax 添加到阿扎胞苷或低剂量阿糖胞苷已通过改善被判断为不适合强化化疗的患者的治疗反应和总生存期显示出疗效。在定义最佳治疗方案上仍然存在争议，尤其是在强化化疗和低甲基化药物之间进行选择时。
一项来自欧洲登记处的大型患者数据集研究收集了 3700 名 70 岁以上的新诊断急性髓系白血病患者的数据。主要目的是比较选择接受强化化疗（n = 1199）或低甲基化药物（n = 1073）的患者的总生存期。中位随访 49.5 个月，中位总生存期为 10.9 (95% CI9.7-11.6) 和 9.2 个月 (95% CI:8.3-10.2) 分别使用化疗和低甲基化剂。
图 1：根据强化化疗或 HMA 治疗的存活率。
图 2：根据倾向评分匹配的成对人群中强化化疗或 HMA 治疗的生存率
完全缓解或血液学恢复不完全的完全缓解分别为 56.1% 和 19.7%（P < 0.0001）。治疗对总生存期的影响是时间依赖性的。Royston 和 Parmar 模型显示，接受低甲基化药物治疗的患者在随访 1.5 个月前的死亡风险显着降低；1.5 个月和 4.0 个月之间没有显着差异，而接受强化化疗的患者从治疗开始后的 4 个月起，总生存期显着提高。
这项研究是对 70 岁以上 AML 患者中两种最常用的一线疗法进行的最大的多中心比较。尽管 IC 在老年人 AML 中的结果仍然不令人满意，但它与大量患者的短期毒性和长期生存相关。总的来说，研究的主要结果表明，新替代疗法的评估应将长期生存作为相关的临床终点，以便对长期低强度治疗与短期 IC 相比的益处有一个清晰的认识，即使在老年受试者中也是如此。
原始出处：
Récher, C., Röllig, C., Bérard, E. et al. Long-term survival after intensive chemotherapy or hypomethylating agents in AML patients aged 70 years and older: a large patient data set study from European registries. Leukemia (2021). https://doi.org/10.1038/s41375-021-01425-9.
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