Blood:BTK抑制剂泽布替尼治疗华氏巨球蛋白血症的疗效
2020-08-04 MedSci原创 MedSci原创
华氏巨球蛋白血症(WM)是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤,淋巴浆细胞淋巴瘤。泽布替尼是中国百济神州公司自主研发的一种选择性BTK抑制剂,旨在评估泽布替尼用于WM的疗效。
华氏巨球蛋白血症(Waldenström's macroglobulinemia,WM),一种罕见的非霍奇金淋巴瘤,淋巴浆细胞淋巴瘤。由一名瑞典医生Jan G. Waldenström(1906-1996)发现,患者表现为口鼻出血、贫血、血液中纤维蛋白原水平降低、淋巴结肿大,骨髓中存在大量增殖的浆细胞,并且由于大量增加的巨球蛋白导致血液粘稠。
(血液粘稠难以回流,轻压手指就会变白,长时间不能恢复)
Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制剂在华氏巨球蛋白血症中展现出治疗活性。泽布替尼(Zanubrutinib)是中国百济神州公司自主研发的一种选择性BTK抑制剂,于2019年11月获得美国FDA批准用于治疗既往治疗过的套细胞淋巴瘤(MCL)患者。
Trotman等开展了一项1/2期的临床试验,旨在评估泽布替尼用于初治(TN)或复发性/难治性(R/R)WM的疗效。
两种泽布替尼口服方案:160 mg 2/日(n=50)或320 mg 1/日(n=23)。疗效终点包括总体缓解率(ORR)和非常好的部分缓解/完全缓解(VGPR/CR)。
2014年9月-2018年3月,共77位患者(24例TN和53例R/R)接受治疗。R/R患者和TN患者分别中位随访了36个月和23.5个月后,72.7%的患者仍在接受治疗。
终止治疗的原因有不良反应(13%,1例治疗相关)、疾病进展(10.4%)和其他(3.9%)。ORR和VGPR/CR率分别是95.9%和45.2%,VGPR/CR率还随着时间的推移而增加:6个月时 20.5%、12个月时 32.9%和24个月时 43.8%。
预计3年无进展生存率为80.5%,总体生存率为84.8%。不良反应由挫伤(32.5%,全为1级)、中性粒细胞减少(18.2%)、大出血(3.9%)、房颤/房扑(5.2%)和3级腹泻(2.6%)。
总结:部分WM患者长期采用泽布替尼单药治疗可获得较深的持久缓解。泽布替尼长期疗法用于这类患者的安全性可接受。
原始出处:
Judith Trotman,et al. Zanubrutinib for the treatment of patients with Waldenström macroglobulinemia: three years of follow-up. Blood. July 22,2020.
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