基因疗法再创医学奇迹 致命肌肉疾病患者暂别呼吸机
2019-05-06 曼话 医药魔方Pro
上个月,一项基因疗法里程碑进展刊登在NEJM杂志上。8例X-连锁严重联合免疫缺陷病(X-SCID,一种罕见、致命遗传性疾病)患者在接受基因疗法治疗后,免疫系统功能得到显着改善,且正常生长了2年。5月2日,据Science杂志报道,基因治疗领域再获突破。一种名为AT132的基因疗法对9名出生时患有肌小管肌病(myotubular myopathy, MTM)的男孩产生了惊人的疗效。一名患有X-连
作者:曼话
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