Waylivra在欧洲授予有条件的上市许可,治疗家族性家族性高乳糜微粒血症
2019-05-11 不详 MedSci原创
Akcea和Ionis宣布,Waylivra已获得欧洲委员会(EC)的有条件上市许可,用于治疗家族性乳糜微粒血症综合症(FCS)。该批准作为成年患者饮食的辅助手段,用于对饮食和甘油三酯降低疗法反应不足的、处于高风险患胰腺炎,且经过基因证实的FCS患者。
Akcea和Ionis宣布,Waylivra已获得欧洲委员会(EC)的有条件上市许可,用于治疗家族性高乳糜微粒血症(FCS)。该批准作为成年患者饮食的辅助手段,用于对饮食和甘油三酯降低疗法反应不足、处于高风险患胰腺炎,且经过基因证实的FCS患者。
该授权遵循由人用药品委员会(CHMP)提供的积极意见,并基于第三阶段APPROACH研究的结果和正在进行的APPROACH开放标签扩展研究,并得到第三阶段COMPASS研究的结果支持,表明Waylivra在研究期间提供了临床和统计学上有意义的甘油三酯降低。
HEART UK首席执行官表示,该药物是"FCS患者唯一可用的治疗方法,此次批准是全球FCS治疗领域的一个里程碑事件。高甘油三酸酯可导致多种严重和慢性症状,如腹痛和胰腺炎风险增加,这对FCS患者的日常生活有着重大影响。"
FCS是一种极为罕见的使人衰弱的疾病,脂蛋白脂肪酶(LPL)的功能受损,导致显着增加的风险和疾病负担,包括不可预测的和可能致命的急性胰腺炎,以及永久性器官损伤导致的慢性并发症。
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