Espero BioPharma宣布Tecarfarin治疗终末期肾病和心房颤动患者获得FDA孤儿药物指定
2019-03-12 不详 MedSci原创
2019年3月11日，一家专注于开发针对血栓形成和心律控制相关治疗药物的制药公司Espero BioPharma，今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）为预防终末期肾病（ESRD）和心房纤颤（AFib）患者心源性血栓栓塞的Tecarfarin替加福林，授予了孤儿药物指定（ODD）。Tecarfarin是一种III期服用的维生素K拮抗剂，每天口服一次，作为抗凝剂。
2019年3月11日，一家专注于开发针对血栓形成和心律控制相关治疗药物的制药公司Espero BioPharma，今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）为预防终末期肾病（ESRD）和心房纤颤（AFib）患者心源性血栓栓塞的Tecarfarin替加福林，授予了孤儿药物指定（ODD）。Tecarfarin是目前处于III期临床阶段的维生素K拮抗剂，每天口服一次，作为抗凝剂。
慢性肾病（CKD）或AFib的存在增加了严重的血栓栓塞性不良临床结果的风险，例如中风和死亡。通常建议使用抗血栓治疗来降低AFib患者的这种风险，但对于ESRD和AFib患者，尚无批准的治疗方法。ESRD和AFib患者通常被排除在临床试验之外，因为AFib的批准疗法具有增加药物暴露的代谢特征，同时也增加了管理这些患者的已知风险和挑战。
Espero BioPharma公司董事长兼首席执行官Quang Pham表示，"孤儿药指定"强调了替加福林作为一种治疗ESRD和AFib患者的潜在新疗法的重要性，这是一个医疗需求基本未得到满足的人群。"我们很高兴这一指定将有助于tecarfarin的临床开发，并可以让我们更快地将这种疗法应用到患者"。
孤儿药的指定可以为药物开发者提供某些益处和激励措施，包括自上市授权之日起，美国营销专属权的七年期限，FDA用户费用的豁免以及临床研究的税收抵免。
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