Espero BioPharma宣布Tecarfarin治疗终末期肾病和心房颤动患者获得FDA孤儿药物指定

2019-03-12 不详 MedSci原创

2019年3月11日,一家专注于开发针对血栓形成和心律控制相关治疗药物的制药公司Espero BioPharma,今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)为预防终末期肾病(ESRD)和心房纤颤(AFib)患者心源性血栓栓塞的Tecarfarin替加福林,授予了孤儿药物指定(ODD)。Tecarfarin是一种III期服用的维生素K拮抗剂,每天口服一次,作为抗凝剂。

2019年3月11日,一家专注于开发针对血栓形成和心律控制相关治疗药物的制药公司Espero BioPharma,今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)为预防终末期肾病(ESRD)和心房纤颤(AFib)患者心源性血栓栓塞的Tecarfarin替加福林,授予了孤儿药物指定(ODD)。Tecarfarin是目前处于III期临床阶段的维生素K拮抗剂,每天口服一次,作为抗凝剂。

慢性肾病(CKD)或AFib的存在增加了严重的血栓栓塞性不良临床结果的风险,例如中风和死亡。通常建议使用抗血栓治疗来降低AFib患者的这种风险,但对于ESRD和AFib患者,尚无批准的治疗方法。ESRD和AFib患者通常被排除在临床试验之外,因为AFib的批准疗法具有增加药物暴露的代谢特征,同时也增加了管理这些患者的已知风险和挑战。

Espero BioPharma公司董事长兼首席执行官Quang Pham表示,"孤儿药指定"强调了替加福林作为一种治疗ESRD和AFib患者的潜在新疗法的重要性,这是一个医疗需求基本未得到满足的人群。"我们很高兴这一指定将有助于tecarfarin的临床开发,并可以让我们更快地将这种疗法应用到患者"。

孤儿药的指定可以为药物开发者提供某些益处和激励措施,包括自上市授权之日起,美国营销专属权的七年期限,FDA用户费用的豁免以及临床研究的税收抵免。

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