2017年十大重磅新药出炉!
2017-12-15 叶正兴 徐婷婷 徐 瑶等 健康时报网
2017年的中国药品界注定不平凡。10月，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出36项重要改革措施。这也是我国政府最高机构下发的药品相关文件， 新药上市脚步在政策推动下不断加速。鼓励新药创新，加快药物审批，中国老百姓对新药好药的等待，将不再遥遥无期。健康时报梳理本年度中国上市新药，依据各疾病领域行业地位、科技创新、临床效果及公众关注度，发布
2017年的中国药品界注定不平凡。10月，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出36项重要改革措施。这也是我国政府最高机构下发的药品相关文件， 新药上市脚步在政策推动下不断加速。
鼓励新药创新，加快药物审批，中国老百姓对新药好药的等待，将不再遥遥无期。
健康时报梳理本年度中国上市新药，依据各疾病领域行业地位、科技创新、临床效果及公众关注度，发布2017年十大重磅新药。
1000万患者苦等的丙肝治愈药
药品名称：索磷布韦(索华迪)
生产企业：美国 吉利德
年度亮点：索磷布韦2016年9月通过国家优先审批通道之后，2017年11月正式在中国大陆上市，让中国大陆患者也能用上可治愈丙肝的药物，开创无干扰素治疗丙肝先河。
根据世界卫生组织数据，全球约有7100万丙肝患者，我国丙肝感染者约1000万例，数量位居全球首位。而抗病毒药物可使95%以上丙肝患者得到治愈，降低肝癌和肝硬化死亡危险。
索磷布韦及其联合治疗，属于世界卫生组织指南推荐首选方案，终结了丙肝无法治愈的历史。
同类比拼：作为中国三期临床试验主要研究者，中华医学会肝病学分会前任主委、北京大学肝病研究所所长魏来认为，索磷布韦作为直接抗病毒药物，较老式疗法更有效、治疗时间较短、更安全、耐受性更好，且对多个基因型丙肝病毒感染有效，患者能拥有更多治愈机会。
自2013年12月在美国获批上市后，索磷布韦长期占据全球丙肝治疗“霸主”地位。上市第一年，全球销售额就超过100亿美元。
全球最畅销的婴幼儿肺炎疫苗
药品名称：13价肺炎球菌多糖结合疫苗(沛儿13)
生产企业：美国 辉瑞
年度亮点：世界卫生组织认为，在所有疫苗可预防疾病当中，肺炎球菌性疾病是导致全球5岁以下儿童死亡的主要原因。沛儿13是目前中国内地唯一可用于6周龄至15月龄婴幼儿的肺炎球菌多糖结合疫苗。预防由13种肺炎球菌血清型导致的相关侵袭性疾病，如菌血症肺炎、脑膜炎、败血症和菌血症等。
2016年11月，辉瑞沛儿13疫苗通过中国CFDA审批，并在2017年3月陆续在中国各大城市上市，这种肺炎多糖结合疫苗能产生T细胞依赖性抗原产生有效免疫应答。可有效刺激2岁以下婴幼儿免疫系统，产生足够保护性抗体，并诱导免疫记忆。
同类比拼：沛儿13是全球使用最广泛的肺炎球菌多糖结合疫苗，2009年在欧洲获批上市，不到10年时间，被全球100多个国家和地区纳入国家和地区免疫规划。2014年7价肺炎球菌多糖结合疫苗进口许可证到期退出中国大陆，目前市场上13价肺炎球菌多糖结合疫苗已取代7价肺炎球菌多糖结合疫苗，其覆盖的血清型更为广泛，在中国≤5岁人群肺炎球菌相关侵袭性疾病中血清型覆盖率达87.7%，是我国唯一可用于婴幼儿免疫的肺炎球菌多糖结合疫苗。
知名医药市场研究机构EvaluatePharma《2017年全球前瞻报告》预计，到2022年，辉瑞肺炎疫苗沛儿13是全球最畅销的疫苗产品。2016年全球销售额60.34亿美元，2022年预计至57.49亿美元。
首个中国上市的黑色素瘤靶向药
药品名称：维莫非尼(佐博伏)
生产企业：瑞士 罗氏制药
年度亮点：因为死亡率高、转移率高、治疗难度大，黑色素瘤被称为“癌中之王”。
中国黑色素瘤发病率为0.6/10万，虽属于罕见病，但近年来呈上升趋势。维莫非尼于2017年3月获得国家食药监总局加速批准，超过预期时间提前两年上市，这意味着中国黑色素瘤治疗迈入靶向时代。
目前维莫非尼已被正式纳入《中国黑色素瘤诊治指南(2017版)》中，成为BRAFV600基因突变患者治疗的一类推荐药物。
同类比拼：它是首个在中国上市的黑色素瘤口服靶向药。
北大肿瘤医院副院长郭军教授表示，过去有BRAF突变的黑色素瘤患者发生转移后，基本没有有效的治疗药物。传统治疗主要依赖化疗，但治疗对于这部分患者有效率不足7%，而维莫非尼有效率达50%以上。
目前治疗黑色素瘤的药物有BRAF抑制剂、MEK抑制剂、CTLA-4抑制剂、PD-1抑制剂等。除维莫非尼之外，其他均未在国内上市。
世界第一支宫颈癌疫苗国内获批
药品名称：人乳头瘤病毒疫苗(佳达修)
生产企业：美国 默沙东
年度亮点：在业界专家、媒体和企业多年共同努力下，2017年5月，默沙东四价人乳头瘤病毒疫苗佳达修正式获得国家食药监总局批准。
宫颈癌是仅次于卵巢癌的女性生殖恶性肿瘤，也是唯一病因明确可预防的肿瘤，中国每年新发约10万人。
中国医学科学院肿瘤医院肿瘤研究所流行病学研究室主任乔友林教授表示，从接种效果来看，宫颈癌疫苗对9～45岁女性都有很好预防效果。据悉，默沙东宫颈癌4价疫苗在临床试验时，已将受试人群年龄放宽到45岁。
同类比拼：佳达修是世界第一支宫颈癌疫苗，最初于2006年6月通过美国FDA优先审批通道快速获批。
目前，国内上市的除佳达修四价疫苗外，还有葛兰素史克公司生产的二价疫苗希瑞适，已于2016年7月上市。佳达修九价疫苗已在美国上市。
宫颈癌疫苗是国内最具市场潜力疫苗之一，预计市场规模超100亿元。除进口疫苗外，包括厦门万泰沧海、上海泽润生物等国内企业也在积极研发，目前处于临床试验阶段。
骨髓纤维化肿瘤的有效新药
药品名称：磷酸芦可替尼片(捷恪卫)
生产企业：瑞士 诺华
年度亮点：2017年8月7日，骨髓纤维化治疗新药捷恪卫国内上市，这是我国国内目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药。
作为一种恶性血液肿瘤，骨髓纤维化起病隐匿，大约25%患者诊断时没有症状。骨髓纤维化的整体中位生存时间5.7年，高危患者生存期仅为2.3年。
中华医学会血液学分会现任主任委员、中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血液学研究所副所长王建祥教授表示，在目前临床实验数据中，不论是症状控制还是寿命延长，芦可替尼都显现出显着的有效性。
同类比拼：该药未在我国上市前，异基因造血干细胞移植是目前唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗手段，但治疗相关死亡率和罹病率高。其他治疗方法包括针对贫血等症状的传统药物治疗、针对脾脏肿大的手术切除和放射治疗等。
磷酸芦可替尼是一种强效JAK1/2抑制剂，针对骨髓纤维化的发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗的目的。磷酸芦可替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义，为患者带来新希望。
十二年来首个肺癌第二代靶向药
药品名称：阿法替尼片(吉泰瑞)
生产企业：德国 勃林格殷格翰
年度亮点：2005年易瑞沙(吉非替尼)上市以来，已经12年没有出现肺癌治疗领域革命性创新药物。
2017年2月21日，勃林格殷格翰公司宣布，全球首个且目前唯一上市的第二代、不可逆TKI类(酪氨酸激酶抑制剂)靶向药物阿法替尼登陆中国市场，用于治疗EGFR突变阳性的肺癌患者以及化疗期或化疗后疾病进展的局部晚期或转移性肺鳞癌患者。原中国临床肿瘤学会理事长吴一龙教授表示，临床证据显示，阿法替尼的疗效和安全性不仅显着优于化疗，而且是唯一一个一线使用就能给患者带来总生存时间提高的靶向药物。
同类比拼：阿法替尼，是十二年来首个二代靶向治疗药物，可以不可逆地与靶点结合锁住靶点，不让它“作恶”，同时二代比一代作用靶点更广泛，这是二代与一代靶向药作用机理上最显着的区别。
同时，阿法替尼在一线治疗EGFR突变非小细胞肺癌患者时，是目前唯一被证实相比化疗可显着延长患者总生存时间的肺癌靶向药物。
二代靶向药阿法替尼与一代药物吉非替尼比较，可以显着降低肿瘤进展风险达26%，显着降低治疗失败风险达26%。
二十年来首个心衰领域创新药
药品名称：沙库巴曲缬沙坦纳片(诺欣妥)
生产企业：瑞士 诺华
年度亮点：心衰，是五大致死的心血管疾病之一，患病率高，住院次数高，死亡率高，家庭经济负担很重。
该药是近二十年来全球慢性心衰治疗领域的突破性创新药物，可有效降低心血管病死亡和心力衰竭住院的风险。
同类比拼：目前心衰治疗主要有ACEI类药物，包括卡托普利(百时美施贵宝)、依那普利(德国默克)、雷米普利(辉瑞)等，还有ARBs类药物，包括坎地沙坦(阿斯利康)、缬沙坦(诺华)。但以上药物关键专利都已过期，市场上多被仿制药霸占。
研究显示，与目前的标准治疗ACEI(依那普利)相比，诺欣妥能显着降低射血分数降低的慢性心衰患者心血管死亡风险20%，因心衰住院风险21%，全因死亡风险16%。诺欣妥被认为可成为慢性心衰的首选治疗用药。
六个月神速获批的“蜂窝肺”创新药
药品名称：尼达尼布
生产企业：德国 勃林格殷格翰
年度亮点：今年9月，尼达尼布获CFDA批准上市，从上市申请到获批仅6个月完成。
特发性肺纤维化，是一种不常见却严重的致命性肺部疾病，患者误诊率高，确诊时间晚，5年生存率低于30% ，所以常被称作“不是癌症的癌症”。
尼达尼布全球临床研究结果显示，它是首个显着减少肺功能年下降率达到50%的抗纤维化治疗药物。尼达尼布在2016年销售额约48亿人民币，2017年上半年销售额约33亿人民币，是今年上半年市场表现最好的药物之一。
同类比拼：2014年10月，尼达尼布仅五个月就获得FDA批准，在包括美国和欧盟在内的63个国家和地区被批准用于治疗特发性肺纤维化。
尼达尼布被认定为“与现有治疗手段相比具有明显治疗优势的创新药”，获得了FDA优先审评，解决临床急需，适应症涵盖全部特发性肺纤维化患者。目前，尼达尼布是唯一能显着降低特发性肺纤维化患者急性加重风险的抗纤维化药物。在三个国际多中心临床研究中疗效一致，且包含中国亚组人群。
美国最佳药物惠及中国淋巴瘤患者
药品名称：伊布替尼(亿珂)
生产企业：美国 Catalent CTS LLC
2016年12月，亿珂被国家食药监总局药品审评中心授予“优先审评”资格，该资格针对临床获益明显和治疗急需药品，此前伊布替尼还被美国等其他国家纳入优先审评。2017年8月24日，亿珂正式获得国家食药监总局批准，并在69天后服务首批中国患者。
慢性淋巴细胞白血病是一种影响B淋巴细胞生长、进展缓慢的血液肿瘤。亿珂已在86个国家获批，目前覆盖中国49个城市，广泛应用于全球超过9万名患者。
同类比拼：伊布替尼，是全球首个口服布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂。迄今，美国食品和药品管理局(FDA)已授予伊布替尼四个“指定突破性治疗疗法”。五项国际性II/III期试验和一项亚太III期研究表明，患者死亡或进展风险均降低了约80%左右。(详见健康时报网2017年11月13日《两种血液肿瘤的新型药物中国上市》)
2015年，伊布替尼获得美国盖伦奖“最佳药物奖”。新型分子靶向药物伊布替尼，为患者提供了一种耐受性良好和更加有效的治疗方案。
肺癌患者有了三代药物选择
药品名称：奥希替尼(泰瑞沙)
生产企业：英国 阿斯利康
年度亮点：2017年，全球首个第三代肺癌靶向药物奥希替尼(泰瑞沙)正式在国内上市，用于治疗EGFRT790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。
奥希替尼，是全球第一个上市的三代靶向药物，作用于一代或者二代靶向药物发生耐药的特定基因突变(T790M)，具有高度的特定基因突变选择性。
广东省肺癌研究所所长、广东省人民医院肿瘤防治中心主任吴一龙教授强调，三代靶向药物目前用于一、二代药物发生耐药以后，主要针对T790M这种基因突变类型。填补目前临床上的患者治疗需求。
同类比拼：有数据显示，中国每年新发73万肺癌患者中，约85%是非小细胞肺癌，其中近50%有EGFR突变，其中这类患者在使用靶向药物8-14个月左右会发生耐药，而其中60%为 T790M突变所致。以足球比赛打比方，三代药被认为是特定场上位置替补球员出现体力不支时，替补上场的救火队员。
使用一、二代靶向药耐药后，产生T790M突变的患者可使用泰瑞沙。难能可贵的是，泰瑞沙在上市初期，就同步启动中华慈善总会援助项目，可帮助患者持续稳定获得先进靶向药品泰瑞沙治疗，减轻患者及其家庭的经济负担，延长患者的生存周期，改善患者生活质量。在同年的7月和10月又进一步启动具有创新性的免息分期购药项目和疗效保险。
作者：叶正兴 徐婷婷 徐 瑶等
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