NEJM：RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性

2018-07-06 zhangfan MedSci原创

研究认为Patisiran可改善遗传性转胸腺肽淀粉样变性患者的多种临床指标

Patisiran是一种在研RNA干扰药物，可特异性地抑制转胸腺肽的肝合成。

近日的III期临床研究中，研究人员招募遗传性经胸腺肽淀粉样变性伴多发性神经病患者，随机接受每公斤体重0.3mg的Patisiran或安慰剂，每3周1次，研究的主要终点为改良的神经病变损害评分+7(mNIS+7)，其他评估方法包括Norfolk活质量-糖尿病神经病评估(Norfolk QOL-DN)、10米步行测试以及白蛋白水平校准的BMI。

225名患者参与研究，其中Patisiran治疗组148人，安慰剂组77人，基线mNIS+7得分分别为 80.9和74.6。18个月后mNIS+7得分最小二乘平均变化，Patisiran治疗组减少6.0分，安慰剂组增加28.0分；基线 Norfolk QOL-DN得分，Patisiran治疗组59.6分，安慰剂组增加55.5分，18个月后，得分最小二乘平均变化，Patisiran治疗组减少6.7分，安慰剂组增加14.4分。Patisiran治疗对患者步行速度以及改良BMI均有作用，效果优于安慰剂。约20%的Patisiran治疗组患者出现轻中度输液反应，组间不良事件率及严重程度相近。

研究认为Patisiran可改善遗传性转胸腺肽淀粉样变性患者的多种临床指标。

原始出处：

David Adams et al. Patisiran， an RNAi Therapeutic， for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med，July 5， 2018.

本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！

作者：zhangfan

版权声明：
本网站所有注明“来源：梅斯医学”或“来源：MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明“来源：梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言