PLoS One：法布里病酶替代疗法期间出现疾病进展的预测因子研究。

2017-08-05 fengxiangxin MedSci原创

法布里病，是一种因α-半乳糖苷酶A缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，致使酰基鞘氨酸己之糖苷在组织中积聚进而导致肾脏、心脏、皮肤等系统病变的疾病。尽管有酶替代疗法，但仍在患者中观察到了疾病的进展。因此需进一步识别出能够预测疾病进展的因素以改进酶替代疗法起始和停止时的指导方针。

法布里病，是一种因α-半乳糖苷酶A缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，致使酰基鞘氨酸己之糖苷在组织中积聚进而导致肾脏、心脏、皮肤等系统病变的疾病。尽管有酶替代疗法，但仍在患者中观察到了疾病的进展。因此需进一步识别出能够预测疾病进展的因素以改进酶替代疗法起始和停止时的指导方针。为了研究潜在的生化和临床预后因素与病程（临床事件、心脏和肾脏疾病进展）之间的关系，研究者回顾评估了来自三个国际卓越中心的293名患者的治疗情况。正如预期的那样：年龄、性别和表型是事件发生的重要预测因子。而酶替代治疗前的临床事件、心脏质量和基线水平的预测肾小球滤过率（eGFR）能够预测事件发生率是否会增加。eGFR是最重要的预测因子：相比那些eGFR＞90的患者，当从eGFR＜90 ml/min/1.73m2到eGFR＜30时，危险比从2升高到了4。此外，相比那些基线eGFR> 60的患者，基线eGFR＜60 ml/min/1.73m2的经典型法布里病患者，其 eGFR的年下降率更快（-2 ml/min/1.73m2）。蛋白尿是eGFR下降的独立危险因素。基线时心脏质量的增加与治疗过程中心脏质量骤然下降有关。然而，心肌纤维

作者：fengxiangxin

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