Lancet Haematol：Emicizumab用于A型血友病出血预防
2019-04-18 MedSci MedSci原创
每4周一次Emicizumab对A型血友病患者出血具有良好的预防效果
双特异性单克隆抗体Emicizumab被批准用于治疗所有年龄段的A型血友病。近日，在HAV4研究中评估了每4周一次Emicizumab单抗用于成人和青少年A型血友病出血预防的效果。
12岁及以上患有严重先天性A型血友病（血液中FVIII活性低于正常值的1%）参与研究，患者接受FVIIII因子浓缩物或其他药物治疗。安全性考察期间患者每4周皮下注射6 mg/kg emicizumab，持续24周以上；扩张队列患者接受每周4次，剂量为3mg/kg的药物治疗。研究的主要终点为单次和多次（每4周）皮下注射6 mg/kg emicizumab后的药代动力学和安全性，疗效终点是emicizumab在维持出血预防方面的疗效，对所有接受至少一剂emicizumab治疗并报告为治疗出血、所有出血（治疗和未治疗）、治疗自发性出血、治疗关节出血和治疗靶关节出血的患者进行评估。
7名患者参与安全性考察，41名患者纳入扩大队列。治疗后出血的年化率为2.4%。41例中有23例(56.1%)未见出血，37例(90%)有0-3级治疗出血。所有出血的年出血率分别为4.5%、治疗自发性出血率为0.6%、经治疗的关节出血率为1.7%、治疗靶关节出血率为1.0%。最常见的治疗相关不良事件是注射部位反应(41例患者中有9例[22%])。未观察到血栓事件，也没有出现新的抗凝血药物抗体中和或FIII抑制。
研究认为，每4周一次Emicizumab对A型血友病患者出血具有良好的预防效果。
原始出处：
Prof Steven W Pipe et al. Efficacy， safety， and pharmacokinetics of emicizumab prophylaxis given every 4 weeks in people with haemophilia A (HAVEN 4)： a multicentre， open-label， non-randomised phase 3 study. Lancet.Haematol. April 16，2019.
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