JNNP：阿尔茨海默病临床试验中相对变化与效应大小指标的比较

在阿尔茨海默病（AD）临床试验中，疾病的衰退减缓百分比经常被用作衡量疗效的指标。例如，与安慰剂相比，药物在18个月终点时减缓了x%的衰退。然而，相对变化可能会产生误导，不能单独用于评估成果和成效。为此，来自美国纽约州纽约市哥伦比亚大学欧文医学中心老年精神病的学者旨在确定是下降减缓百分比与Cohen’s d相比哪个指标在AD临床试验中更有效、更有信息量。

研究人员关注的疗效衡量指标包括：衰退减缓百分比、Cohen's d效应大小和治疗所需人数（NNT）。利用图表中的数据建立了Cohen’s d、安慰剂原始评分单位下降率和积极治疗后下降速度减慢百分比之间的相互关系模型。最后，我们以表格形式列出了近期进行的 AD 抗淀粉样蛋白临床试验，这些试验报告了百分比减慢，并计算了它们各自的Cohen’s d和 NNT。相关结果发表在近期BMJ子刊JNNP杂志上。

结果显示，Cohen’s d和百分比减慢可能是相互独立的。衰退减缓百分比取决于安慰剂降速，在计算中不包括方差，而 Cohen’s d则取决于组间均差和集合 SD。随后，研究表明，Cohen’s d 是决定 NNT 的关键因素，当 Cohen’s d越大时，NNT 越小。在最近进行的与注意力缺失症相关的试验中，包括那些以抗淀粉样蛋白生物制剂为重点的试验，Cohen’s d均低于 0.23，因此被认为是较小的，而减缓百分比在 22-29% 之间，NNT 在 14-18 之间。

由此可见，标准化效应大小是比减缓衰退百分比更有意义的结果，因为它决定了组间重叠度，而组间重叠度会直接影响 NNT 的计算，并产生关于最小临床重要差异可能性的信息。在 AD 中，更多地使用效应大小、NNT 而不是相对减缓衰退百分比，将提高解释临床试验结果和评估具有统计学意义结果的临床意义的能力。

原始出处：

Comparison of relative change with effect size metrics in Alzheimer’s disease clinical trials. https://doi.org/10.1136/jnnp-2023-331941